凡德他尼是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其作用重点在于抑制RET酪氨酸激酶、表皮生长因子受体以及血管内皮生长因子受体信号通路。对于甲状腺髓样癌而言，RET基因的点突变或重排是关键的驱动因素，凡德他尼通过抑制异常活化的RET蛋白，直接作用于肿瘤生长的核心机制，同时其抗血管生成作用也有助于控制疾病。
该药物适用于治疗无法手术切除的局部晚期或转移性的症状性或进展性甲状腺髓样癌成年患者。在关键临床试验中，与安慰剂相比，凡德替尼治疗显著延长了患者的无进展生存期，同时也带来了较高的客观缓解率。此外，它还能有效降低患者血清中的肿瘤标志物降钙素和癌胚抗原水平。
凡德他尼的常规用法为每日一次口服。治疗期间需要重点关注的不良反应包括腹泻、皮疹、高血压、QT间期延长以及可能出现的严重皮肤反应等。定期的心电图和电解质监测对于安全管理至关重要。在凡德他尼问世之前，晚期甲状腺髓样癌的治疗选择非常有限，主要以对症支持治疗为主。凡德他尼的获批为此类患者提供了首个系统性靶向治疗手段。
凡德他尼的应用是甲状腺髓样癌迈向精准治疗的关键一步。它首次证明了针对RET这一特定驱动基因进行靶向干预的有效性，改变了该疾病的治疗格局。虽然后续出现了更具选择性的RET抑制剂，但凡德他尼的先行探索为理解和管理这种罕见肿瘤积累了宝贵经验，并始终在临床治疗中保有一席之地。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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