普拉替尼是一种口服的、强效高选择性转染重排原癌基因抑制剂，通过结合并抑制该融合基因产生的异常激酶活性，阻断下游信号通路，被批准用于治疗既往接受过含铂化疗的、转染重排原癌基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。转染重排原癌基因融合是非小细胞肺癌中一种重要的驱动基因改变，多见于不吸烟的年轻腺癌患者。普拉替尼的作用机制在于精准靶向这一致癌驱动因子，抑制肿瘤细胞的生长与存活。
关键临床试验结果表明，在转染重排原癌基因融合阳性的经治患者中，普拉替尼单药治疗展现了高达百分之五十七的客观缓解率，且颅内活性显著，为脑转移患者也带来获益。该药每日口服一次。其功能药效标志着针对这一特定基因融合的精准治疗从无到有的突破。与化疗或泛靶点的多激酶抑制剂相比，其选择性强，疗效突出。常见不良反应包括中性粒细胞减少、肝酶升高、高血压、便秘等，多数可通过剂量调整或支持治疗管理。
普拉替尼的应用凸显了对晚期非小细胞肺癌进行全面基因检测以识别罕见驱动突变的重要性。它为首个专门针对转染重排原癌基因融合的获批靶向药，为这部分患者提供了高效的治疗选择。治疗前必须通过可靠的检测方法确认融合状态，治疗期间需定期监测血常规、肝功能和血压。
因此，普拉替尼是转染重排原癌基因融合阳性非小细胞肺癌治疗领域的里程碑药物。它通过高度选择性的抑制，为该罕见但重要的患者亚群带来了深度且持久的治疗反应，显著改善了其预后，并推动了肺癌精准治疗向更罕见靶点的不断探索。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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