阿伐普替尼是一种口服、强效、高选择性的KIT和血小板衍生生长因子受体α原癌基因D816V突变抑制剂，已获批用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α外显子18突变（包括D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者，其高度特异性的作用机制为这部分对传统酪氨酸激酶抑制剂原发耐药的罕见亚型患者带来了革命性的治疗突破。胃肠道间质瘤是最常见的胃肠道间叶源性肿瘤，其发生与KIT或血小板衍生生长因子受体α基因的激活突变密切相关。其中，血小板衍生生长因子受体α外显子18 D842V突变是最常见的突变类型，约占所有胃肠道间质瘤的5-10%，该突变导致血小板衍生生长因子受体α激酶处于结构性激活状态，并对几乎所有其他已批准的酪氨酸激酶抑制剂（如伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼）原发耐药。阿伐普替尼的设计正是为了精准靶向这一难治突变，它通过与该突变激酶的特定构象紧密结合，有效抑制其活性，从而阻断下游促肿瘤生长信号通路。

　　该药物的使用严格依赖于基因检测结果，仅适用于经检测证实存在血小板衍生生长因子受体α外显子18 D842V或其他相关突变的晚期胃肠道间质瘤患者。在关键临床试验中，对于既往接受过至少一种其他酪氨酸激酶抑制剂治疗或初治的此类患者，阿伐普替尼都展现了非常突出的疗效，客观缓解率远高于历史对照，且缓解持久，彻底改变了这类患者的治疗结局。推荐剂量为每日一次口服，需随餐服用以增加吸收。常见不良反应包括水肿、恶心、疲劳、认知障碍、呕吐、食欲下降、腹泻、皮疹和色素沉着等，大多数为轻中度，可通过支持治疗或剂量调整进行管理。

　　阿伐普替尼的出现，解决了胃肠道间质瘤靶向治疗领域一个长期存在的难题。在它之前，携带血小板衍生生长因子受体αD842V突变的患者对标准一线治疗药物伊马替尼完全无效，后续治疗选择也收效甚微，预后极差。因此，阿伐普替尼的疗效是突破性的，它使得针对特定基因型的精准治疗在该疾病中成为现实。与作用于广谱KIT/血小板衍生生长因子受体α的激酶抑制剂相比，阿伐普替尼对D842V突变体具有更高的抑制活性和选择性。它的成功应用，强调了在胃肠道间质瘤诊疗中进行常规、全面的基因分型（包括血小板衍生生长因子受体α突变检测）的极端重要性。阿伐普替尼不仅为这部分特定患者提供了高效的治疗手段，也完美诠释了“伴随诊断指导治疗”的精准医疗模式在实体瘤中的成功实践。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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