在急性髓系白血病这种恶性血液肿瘤的治疗中，寻找能够精准识别并清除白血病细胞的方法一直是研究的焦点，而吉妥珠单抗作为全球首个获批的抗体药物偶联物，其靶向CD33抗原的设计，为CD33阳性的复发或难治性急性髓系白血病患者，尤其是新诊断的特定老年患者，提供了一种将细胞毒药物直接导向癌细胞的创新治疗手段。CD33抗原在大多数急性髓系白血病患者的原始细胞表面表达，但在正常造血干细胞上表达有限或缺失，这使其成为一个理想的治疗靶点。吉妥珠单抗由人源化抗CD33单克隆抗体与一种强效的细胞毒性抗生素（卡奇霉素）偶联而成。抗体结合CD33后，药物-受体复合物被内化，在溶酶体内释放卡奇霉素，后者引起DNA双链断裂，最终导致细胞凋亡。

　　吉妥单抗的适应症历经演变，目前主要用于治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者（与化疗联合），以及用于治疗2岁及以上的CD33阳性复发或难治性急性髓系白血病患者。对于新诊断的老年急性髓系白血病患者，传统强化疗耐受性差，预后不佳。吉妥珠单抗的加入为这部分患者提供了靶向治疗的可能。它通过静脉输注给药，治疗周期和剂量方案根据是与化疗联合使用还是单药治疗而有所不同。使用前必须通过检测确认白血病细胞表达CD33。

　　关键临床试验数据奠定了其应用基础。在新诊断的老年急性髓系白血病患者中，与单纯化疗相比，联合吉妥珠单抗治疗显著提高了无事件生存率和总生存率，部分患者甚至达到完全缓解并伴有微小残留病灶阴性。在复发或难治性患者中，其单药治疗也显示出一定的缓解率，为后续治疗如造血干细胞移植争取了机会。然而，其毒性不容忽视。最严重的不良反应是肝脏毒性，包括致命性的肝静脉闭塞性疾病，尤其在干细胞移植前后使用时风险增高。其他常见不良反应包括骨髓抑制、输液反应、出血等。因此，其使用必须由具有丰富经验的血液科医生在具备充分支持条件的医疗中心进行，并实施严格的患者监测。

　　吉妥单抗是急性髓系白血病靶向治疗领域的先驱。它验证了CD33作为治疗靶点的可行性以及抗体药物偶联物技术在血液肿瘤中的应用潜力。尽管其应用因显著的肝脏毒性而受到严格限制和警示，但在经过谨慎选择的患者群体中，它仍能带来明确的生存获益。它的发展历程也深刻影响了后续抗体药物偶联物的研发思路，即不断优化以在提高疗效的同时降低毒性，从而更安全地造福患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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