在神经肿瘤学领域，针对低级别胶质瘤的治疗正逐步从传统的手术、放疗、化疗向基于分子分型的精准靶向治疗演进，而沃拉西地尼作为一种口服、选择性、可穿越血脑屏障的异柠檬酸脱氢酶抑制剂，通过抑制突变型异柠檬酸脱氢酶1和异柠檬酸脱氢酶2的活性，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸的生成，从而为携带异柠檬酸脱氢酶突变的复发或难治性低级别胶质瘤成人患者提供了首个针对该靶点的靶向治疗选择。异柠檬酸脱氢酶突变在低级别胶质瘤中非常常见，该突变导致酶功能改变，异常产生大量2-羟基戊二酸。这种代谢物在肿瘤细胞内积累，干扰正常的细胞分化过程，并促进肿瘤发生。沃拉西地尼能够精准结合并抑制突变型异柠檬酸脱氢酶，逆转这一异常的代谢状态。

　　因此，沃拉西德尼适用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶突变的、先前接受过手术且可能接受过放疗或化疗后出现复发或进展的、不能手术切除的成人低级别胶质瘤患者。低级别胶质瘤生长相对缓慢，但位于关键脑功能区或反复复发时，治疗极具挑战。沃拉西地尼的口服靶向治疗为此类患者提供了新的系统治疗手段。该药为每日一次口服。使用前必须通过检测确认肿瘤组织存在异柠檬酸脱氢酶突变。治疗需在医生指导下进行，并定期进行影像学评估和安全性监测。

　　关键的三期临床试验数据证实了其疗效。研究显示，与安慰剂相比，接受沃拉西地尼治疗的患者，其无进展生存期获得了统计学意义和临床意义的显著延长，疾病进展或死亡风险大幅降低。此外，影像学评估也显示肿瘤体积缩小。对于这类传统上缺乏有效系统治疗药物的肿瘤，这一结果具有里程碑意义。沃拉西地尼总体耐受性良好。最常见的不良反应包括肝酶升高、头痛、恶心、疲劳、皮疹等。最需要关注的是药物可能引起的肝毒性，因此治疗期间需定期监测肝功能。与传统的细胞毒性化疗相比，其靶向作用机制带来了不同的疗效和安全性特征。

　　沃拉西德尼的出现，标志着低级别胶质瘤治疗进入了分子靶向时代。它不仅是首个针对异柠檬酸脱氢酶突变的脑胶质瘤靶向药，也证明了通过纠正肿瘤代谢异常来治疗实体瘤的可行性。它为携带特定突变的患者提供了一种有效且相对便捷的口服治疗选择，有可能改变这部分疾病的治疗格局，并为进一步探索联合治疗和辅助治疗奠定了坚实基础。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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