卡非佐米是一种环氧酮类、不可逆的蛋白酶体抑制剂，通过选择性、不可逆地结合至20S蛋白酶体的糜蛋白酶样活性位点，抑制其功能，导致细胞内错误折叠和受损蛋白质的积聚，激活内质网应激通路，最终诱导肿瘤细胞凋亡，它被批准与地塞米松联合，或与来那度胺和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少一线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。蛋白酶体在多发性骨髓瘤细胞的存活中至关重要，抑制蛋白酶体是其有效的治疗策略。关键临床研究显示，在复发性多发性骨髓瘤患者中，卡非佐米联合地塞米松方案相比对照方案，显著延长了患者的中位无进展生存期和总生存期，为多线治疗后的患者带来了明确的生存获益。
卡非佐米通过静脉输注给药，标准方案通常为每周两次，连续输注两周后休息一周，构成一个三周的治疗周期。与第一代可逆的蛋白酶体抑制剂硼替佐米相比，卡非佐米的不可逆结合机制可能带来更强效、更持久的蛋白酶体抑制，并且由于其不直接抑制胆碱酯酶，理论上可降低周围神经病变的发生风险。
在功能上，它能有效降低骨髓瘤负荷，提高缓解深度。安全性方面，其常见的不良反应包括疲劳、贫血、恶心、血小板减少、呼吸困难、腹泻、发热等，需特别关注心脏毒性，如心力衰竭、心肌缺血，以及急性肾损伤、肺部并发症等，治疗期间需严密监测心功能、肾功能和血常规。对于复发难治性多发性骨髓瘤患者，卡非佐米是重要的二线及后线治疗基石药物之一，尤其与来那度胺、地塞米松联合已成为标准治疗方案，显著改善了这部分患者的生存结局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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