米达美替尼（Mirdametinib）主要用于治疗成人及2岁以上儿童的1型神经纤维瘤病（NF1）。其推荐给药剂量依据体表面积计算，为2 mg/m²，每日两次，最大单次剂量不超过4 mg。该药物采用了间歇性给药方案，即每28天为一个周期，连续服药3周（21天），随之停药休整1周（7天）。药物剂型包括胶和用于制备口服混悬液的分散片，患者可与食物同服或空腹服用，不受进食影响。米尔达替尼的有效性在Ⅱb期临床试验ReNeu研究中得到了验证。该研究是一项多中心、开放标签、单臂试验，纳入了成人及儿童患者。主要疗效终点为客观缓解率（ORR，肿瘤体积缩小≥20%）。结果显示，成人组的ORR为41%，儿童组则高达52%，且响应持久。E-R分析进一步证实，该给药方案产生的血药浓度处于最佳治疗窗，成功验证了前期模型预测的准确性。

　　NCT03962543是一项多中心、开放标签的2b期试验，旨在评估米尔达替尼对于两岁及以上患有无法手术的NF1相关PN并导致显着发病率的患者的疗效、安全性和耐受性。该研究招募了114名患者，接受mirdametinib治疗，剂量为2mg/m2，每日两次（最大剂量为4 mg，每日两次），不考虑食物。Mirdametinib按3周用药、1周停药时间表口服给药，并有适合无法吞咽药丸的患者的儿科配方（分散片）。ReNeu试验的主要终点是确认的客观缓解率，定义为通过MRI测量并通过BICR评估，目标肿瘤体积减少≥20%。次要终点包括安全性和耐受性、反应持续时间以及患者报告结果相对于基线的变化。

　　米达美替尼是一种有效的口服变构小分子MEK抑制剂，正在开发中作为1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤(NF1‑PN)和低级别神经胶质瘤(LGG)的单一疗法，以及作为治疗多种神经纤维瘤的联合疗法。生物标志物定义的转移性实体瘤的子集。Mirdametinib是一种研究药物，其安全性和有效性尚未确定。米尔达替尼旨在抑制MEK1和MEK2，它们在MAPK通路中占据关键位置。MAPK通路是调节细胞生长和存活的关键信号网络，并且在基因改变时在多种肿瘤学和罕见疾病适应症中发挥核心作用。美国食品和药物管理局(FDA)和欧盟委员会授予Mirdametinib用于治疗NF1的孤儿药资格，FDA授予快速通道资格，用于治疗≥2岁且正在进展或正在进展的NF1‑PN患者导致显着的发病率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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