| 【适应症】 | 米达美替尼(Gomekli/mirdametinib)适用于治疗患有1型神经纤维瘤病(NF1)且患有症状性丛状神经纤维瘤(PN)且无法完全切除的成人和2岁及以上的儿童患者。 |
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| 【作用机制】 | NF1是由NF1肿瘤抑制基因的功能丧失变体引起的，该基因编码神经纤维蛋白：肿瘤细胞中的神经纤维蛋白的缺失导致Ras信号传导失调，下游Ras效应物过度活化，包括丝裂原活化蛋白激酶（MAPK，MEK）及其下游效应物细胞外信号调节蛋白激酶（ERK）。由于MAPK通路调节细胞生长和衰老等细胞功能，因此该通路失调会导致胶质母细胞瘤细胞异常生长。米达美替尼是一种高选择性、非竞争性MEK1/2抑制剂。体外实验中，米达美替尼可抑制MEK1和MEK2的激酶活性以及ERK的下游磷酸化。 |
| 【药品规格】 | ①胶囊：1mg(瓶装42粒)和2mg(瓶装42粒或84粒)。②口服混悬液用片剂：1mg(瓶装42片或84片)。 |
| 【副作用】 | 成人常见的mirdametinib副作用包括： 皮疹（90%）、腹泻（59%）、恶心（52%）、肌肉和关节疼痛（41%）、呕吐（38%）、疲倦或疲劳（29%）、新冠肺炎(22%)、周围神经病变（21%）。 3级或4级（＞2%）最常见的实验室异常是中性粒细胞计数减少和肌酸磷酸激酶增加。 常见的儿科米尔达替尼副作用包括： 皮疹（73%）、腹泻（55%）、肌肉和关节疼痛（41%）、腹痛（39%）、呕吐（39%）、头痛（34%）、甲沟炎（32%）、左心室功能障碍（27%）、恶心（27%）、腔溃疡（20%）、发烧（20%）、新冠肺炎(10%)、上呼吸道感染-URTI（23%）。 最常见的3级或4级实验室异常（＞2%）是中性粒细胞计数减少和肌酸磷酸激酶增加。这些副作用发生在2b期ReNeu临床试验的患者身上。 |
| 【咨询途径】 | 4006-130-650 |
【用法用量】
米达美替尼每日服用两次，每次间隔约12小时，连续服用21天，之后停药7天，以完成28天的治疗周期。您的医疗保健提供者将决定适合您的治疗周期数。
Mirdametinib的推荐剂量为每天口服两次（大约每12小时一次），每次2 mg/m²，可与食物同服或不与食物同服，持续28天为一个周期，持续21天。
由于不良反应，可能会减少剂量。
最大剂量为每天两次，每次4毫克。
Gomekli可以与食物一起服用，也可以单独服用。
Gomekli有胶囊和口服混悬液片剂两种形式。
参考资料：FDA、CFDA、EMSO、康必行
