米伐木肽是20余年来首个改善骨肉瘤患者长期存活的药品。患者术前化疗，随后手术切除骨瘤，而后再化疗。当患者接受术后化疗的同时也静脉注射注射本品免疫治疗（一周2次，3个月，随后一周1次，6个月）。米伐木肽通过刺激诸如巨噬细胞等某些白细胞来杀灭肿瘤细胞。本品制成球形脂质体，囊泡内是胞壁酰三肽（MTP）。此脂质触发巨噬细胞去消耗米伐木肽。一旦消耗完，MTP刺激尤其是在肝、脾和肺内的巨噬细胞去寻找肿瘤并杀灭之。

　　米伐木肽是胞壁酰二肽(MDP)的全合成衍生物，MDP是分枝杆菌属细胞壁中最小的天然免疫刺激成分。它具有与天然MDP相似的免疫刺激作用，并具有血浆半衰期较长的优点。NOD2是一种模式识别受体，存在于多种白细胞中，主要是单核细胞和巨噬细胞。它识别细菌细胞壁的成分胞壁酰二肽。Mifamurtide通过与NOD2结合来模拟细菌感染，激活白细胞。这导致TNF-α、白细胞介素1、白细胞介素6、白细胞介素8、白细胞介素12和其他细胞因子以及ICAM-1的产生增加。激活的白细胞会攻击癌细胞，但不会（至少在体外）攻击其他细胞。

　　在一项针对678名患者(年龄范围从1.4岁到30.6岁)的随机III期研究中新诊断的可切除的高度骨肉瘤，在化疗(阿霉素、顺铂和甲氨蝶呤加或不加异环磷酰胺)中加入辅助药物米伐木肽，研究显示显著增加了患者的6年总生存期，并使死亡风险相对降低了28%。与单纯化疗相比，米伐木肽联合化疗导致QALY增量增加1.57(QALY预期值相对增加16.3%)。此外，与仅用化疗相比，米伐木肽加化疗增加的生命年数(LYG)为1.96年，LYG人的预期寿命相对增加了15.7%。米伐木肽是一种先天性免疫调节剂，可激活巨噬细胞和单核细胞，进而释放具有潜在杀瘤作用的化学物质杀灭肿瘤细胞。

　　米伐木肽已经在许多国家被用于标准治疗。在新的治疗方法出现之前，在辅助治疗中联合米伐木肽，可能是年轻骨肉瘤患者的更好治疗选择。不过，该药促肿瘤和抑制肿瘤的机制尚不完全清楚，未来有必要开展更多的前瞻性试验和荟萃分析，以证实米伐木肽对生存获益的作用。详情请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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