司美替尼用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1），适用于1岁及以上儿童与成人，合并有症状、且无法通过手术完全切除的丛状神经纤维瘤（PN）患者。司美替尼于2020年4月10日获得美国FDA批准，是全球首款获批用于治疗1型神经纤维瘤病合并丛状神经纤维瘤的药物。司美替尼通过阻断MEK1和MEK2两种蛋白发挥作用。这两种蛋白可调控另一种名为ERK的蛋白，共同构成细胞内级联反应通路，即RAS-RAF-MEK-ERK信号通路。该通路在癌症中往往会异常过度活化。在构建与人类1型神经纤维瘤病（NF1）肿瘤相似的动物模型研究中，司美替尼能够抑制ERK活性、减少肿瘤数量、缩小肿瘤体积并减缓肿瘤生长速度。司美替尼属于激酶抑制剂类药物，也可被称为多靶点激酶抑制剂。

　　司美替尼最初在美国获批用于2岁及以上儿童，依据为Ⅱ期SPRINT 1分层临床试验（试验编号：NCT01362803，样本量n=50）的阳性结果。该研究显示，66%的患者达到经确认的完全缓解或部分缓解，肿瘤体积缩小幅度至少达到20%。2025年9月，美国FDA扩大本品适应症范围，批准用于1岁及以上儿童。成人适应症的获批基于Ⅲ期KOMET临床试验（试验编号：NCT04924608，样本量n=145）。研究结果显示，治疗组肿瘤缩小达到经确认完全缓解或部分缓解的比例为20%，而安慰剂组仅为5%；产生疗效的患者中，86%人群的疗效可维持6个月及以上。

　　服用司美替尼前，请告知医护人员自身所有基础健康状况，包括以下情况：心脏疾病（心肌病、心功能下降）；眼部疾病；肝功能异常；有备孕计划或已怀孕；计划母乳喂养或处于哺乳期。目前尚不明确本品在1岁以下儿童中的安全性与有效性。妊娠期用药司美替尼可能对胎儿造成伤害。育龄女性开始本品治疗前，医护人员需确认您是否处于妊娠状态。在接受司美替尼治疗期间以及末次给药后1周内，必须采取有效的避孕措施。若用药期间意外怀孕或疑似怀孕，请立即告知医护人员。育龄男性若伴侣具备生育能力，男性患者在本品治疗期间及停药后1周内，需采取有效避孕措施。哺乳期用药目前尚不明确本品是否会分泌进入母乳。治疗期间及末次服药后1周内禁止母乳喂养。请咨询医护人员，选择此阶段合适的婴儿喂养方式。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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