急性髓系白血病是一种快速进展的癌症，在血液和骨髓中出现过多的白细胞。大约30％的急性髓系白血病携带FLT3突变。FLT3全称为FMS样酪氨酸激酶3，又叫CD135。在体内，当FLT3配体与FLT3受体结合后，会导致FLT3受体二聚化或自磷酸化，信号向下游传导，抑制肿瘤细胞凋亡，并刺激肿瘤细胞增殖和分化。因此，FLT3突变在急性髓系白血病中预示着疾病缓解期短、容易复发。而急性髓系白血病一旦复发，患者的生存期会变的非常短。

　　米哚妥林是吲哚并咔唑和星形孢菌素的直接衍生物，属于多激酶抑制剂，可以靶向细胞中多种蛋白质，阻断几种促进细胞生长的酶，从而发挥抗肿瘤作用。在急性髓系白血病中，米哚妥林除了靶向FLT3突变，还可以作用于丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶C、VEGFR-2、c-KIT和PDGFRα/β受体等，这些突变都与急性髓系白血病相关。此外，在侵袭性SM中，米哚妥林可靶向一种称为KIT D816V的蛋白。在靶向FLT3抗原时，米哚妥林能够与FLT3配体竞争性结合FLT3受体，从而阻断FLT3信号通路，加快肿瘤的凋亡，并促进癌细胞分化，发挥疗效。

　　米哚妥林的获批主要基于一项国际多中心III期临床试验，研究者在美国血液病学会（ASH）2015年年会上公布了结果。研究纳入717例18岁～60岁、新诊断的FLT3突变阳性急性髓系白血病患者，随机分配进行米哚妥林+标准化疗（柔红霉素+阿糖胞苷）或安慰剂+标准化疗。结果显示，与安慰剂相比，米哚妥林使死亡风险降低了23％。诊断4年后，接受米哚妥林治疗的患者，超过一半（51.4%）仍然生存。两组患者治疗后，能够进行干细胞移植的比例类似，所需治疗的时间也类似。急性髓系白血病患者中米哚妥林常见的副作用包括发热性中性粒细胞减少、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀点、肌肉骨骼疼痛、流鼻血、器械相关感染、高血糖和上呼吸道感染。对药物中其他成分过敏的患者不应用此药，孕妇或哺乳期女性也不应服用此药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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