瑞派替尼是一种口服小分子靶向药物，主要用于治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST)，尤其适用于对其他治疗耐药的患者。瑞派替尼通过独特的“开关控制”机制，直接作用于激酶的开关口袋和活化环，抑制肿瘤细胞增殖和存活，不受ATP浓度或耐药突变影响。瑞派替尼主要抑制KIT(干细胞生长因子受体）和PDGFRA(血小板衍生生长因子受体a)的多种突变，包括原发和继发耐药突变。临床疗效III期INVICTUS研究显示，瑞派替尼可显著延长患者无进展生存期(PFS)至6.3个月(安慰剂组仅1.0个月），降低疾病进展或死亡风险85%。对KIT和PDGFRA的多种突变（包括伊马替尼、舒尼替尼等耐药突变）有效，填补了四线治疗空白。
瑞派替尼在全球范围内获批多项适应症，覆盖多类肿瘤患者：晚期GIST（核心适应症）：用于接受过≥3种激酶抑制剂（如伊马替尼、舒尼替尼）治疗后进展的患者，被NCCN/CSCO指南列为四线治疗的Ⅰ级推荐。实体瘤扩展适应症（2024–2026年国内新增）：ROS1阳性NSCLC：2024年5月国内首次获批，2025年CSCO指南将其列为IV期ROS1阳性肺癌的一线/二线1级推荐。NTRK基因融合实体瘤：用于局部晚期/转移性且无有效治疗选择的成人患者。推荐剂量：每日口服一次，每次150mg，可与食物同服或空腹服用。剂量调整：若出现不良反应，可降至100mg/日，无法耐受则停药。
最常见的不良反应（≥20%）是脱发、疲劳、恶心、腹痛、便秘、肌痛、腹泻、食欲下降、手掌足底红肿感觉异常和呕吐。最常见的3级或4级实验室异常（≥4%）是脂肪酶升高和磷酸盐降低。瑞派替尼是GIST治疗领域的重要突破，尤其为多线治疗失败的患者提供了新选择。其独特的作用机制和广谱突变能力，使其成为晚期GIST的标准四线治疗药物，并逐步向二线治疗拓展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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