在泌尿系统肿瘤中，肾癌像一个“沉默的威胁”，部分患者早期症状不明显，发现时已处于晚期。而对于许多晚期肾癌患者来说，一旦既往治疗方案失效，往往陷入“无药可用”的困境。近年来，随着医学研究的深入，一类被称为“氧气管家”的分子——低氧诱导因子（HIF），成为科学家们攻克肾癌的新靶点。而针对它研发的新药贝组替凡，已在国际上获得认可，为晚期肾癌患者提供了全新的治疗选择。
贝组替凡在缺氧或VHL蛋白功能受损的情况下，贝组替凡与HIF-2α结合，可阻断HIF-2α-HIF-1β相互作用，导致HIF-2α靶基因的转录和表达减少。已获得国内外权威指南推荐。贝组替凡是目前中国首个且唯一获批的HIF-2α抑制剂，在缺氧或VHL蛋白功能受损的情况下，贝组替凡与HIF-2α结合，可阻断HIF-2α-HIF-1β相互作用，导致HIF-2α靶基因的转录和表达减少。已获得国内外权威指南推荐。控制肿瘤时间更长：使用贝组替凡的患者，中位无进展生存期（病情不恶化的时间）达到5.6个月。同时，贝组替凡的12个月和24个月估计PFS率更优（12个月：33.7%vs 17.6%；24个月：17.5%vs 4.1%）。肿瘤缩小更明显：贝组替凡组有22.7%的患者肿瘤显著缩小，是对照组的6倍多。生活质量更高：患者疲劳、肌肉酸痛等副作用相对更轻，生活质量变差的时间更晚。贝组替凡组仅15%患者因副作用停药，远低于依维莫司组的25%。同样适合东亚人群：研究证实，包括中国患者在内的东亚人群，疗效和安全性与全球数据一致。基于LS-005研究数据，贝组替凡获FDA批准，后线治疗肾细胞癌；除此之外，贝组替凡已于2024年获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗伴有VHL疾病的肾细胞癌患者。
除了单药使用，贝组替凡与其它药物“联手”也展现出巨大潜力：联合卡博替尼：这项II期研究探索了将贝组替凡（每日120mg口服）与卡博替尼（每日40mg口服）联合，用于初治的晚期肾透明细胞癌患者。结果显示，该方案取得了深度且持久的疗效：肿瘤客观缓解率高达70%，疾病控制率98%，中位肿瘤无进展生存期长达30.3个月。尽管60%患者出现3-5级不良反应，但经剂量调整后均能耐受，未出现新的安全信号。联合仑伐替尼：这项研究则针对既往接受过PD-(L)1抑制剂和抗血管靶向药治疗后病情进展的患者。治疗方案为贝组替凡（每日120mg口服）联合仑伐替尼（根据体重，每日18mg或20mg口服）。最新数据显示，该组合能显著延长患者的无进展生存期，提高肿瘤缓解率，且安全性可控，为后线治疗提供了新的有力选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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