晚期尿路上皮癌患者的治疗路径中，有一个位置长期缺少答案：含铂化疗用过，免疫治疗也试过，病情进展之后，还有什么选择？中国每年尿路上皮癌新发病例约9.29万。一线化疗的中位无进展生存通常只有7到9个月，免疫治疗在后线的客观缓解率约24%到30%。两条线之后，能进入三线治疗的患者仅约11%。在这群患者中，约16%到20%携带FGFR3基因变异，这是尿路上皮癌中被验证的驱动靶点。但在此前，中国一直没有针对这一靶点的药物获批。2025年1月，厄达替尼在中国获批，成为国内首个FGFR3变异尿路上皮癌的靶向药。

　　晚期尿路上皮癌的系统治疗在近几年确实有了变化。免疫检查点抑制剂和抗体偶联药物进入了一线和二线，部分患者因此获益。但这些进步主要集中在治疗的前两线。一旦含铂化疗和免疫治疗都失败了，后面的路会迅速变窄。1项覆盖多国的真实世界分析显示，只有约11%的晚期尿路上皮癌患者能进入三线治疗。不是因为没有方案，而是因为体能状态下滑、肿瘤负荷增加，多数人在到达三线之前就已经失去了继续治疗的条件。而对于那些状态尚可、仍有治疗意愿的患者，传统的后线化疗能提供什么？THOR III期研究中的化疗对照组给出了一个参照：多西他赛、紫杉醇或长春氟宁等单药化疗，在这个阶段的中位总生存期约为7.8个月，客观缓解率仅8.5%。后线化疗对大多数患者几乎看不到肿瘤缩小的效果。临床上缺少的是真正能改变后线治疗轨迹的选择。而尿路上皮癌的分子特征提示，至少有一部分患者不必止步于此。

　　在尿路上皮癌中，FGFR3基因变异是一个已知的驱动事件。成纤维细胞生长因子受体3的激活突变或融合会使下游信号持续开放，推动肿瘤细胞增殖和存活。大约16%到20%的转移性尿路上皮癌患者携带这类变异，在上尿路来源的肿瘤中比例可能更高。FGFR作为一个药物靶点并不是新概念，但在尿路上皮癌领域，从知道这个靶点到真正有药物可用，中间隔了不短的时间。2019年，美国FDA首次加速批准厄达替尼用于FGFR变异的晚期尿路上皮癌，依据的是1项II期研究中40%的客观缓解率。2024年1月，基于III期确证性研究的结果，FDA转为完全批准。中国患者等这个药又晚了1年。直到2025年1月，厄达替尼才在中国获批上市，适应症限定为：携带FGFR3基因变异、既往接受至少一线含抗PD-1或抗PD-L1治疗后进展的不可切除局部晚期或转移性尿路上皮癌。这也是目前国内唯一获批用于该人群的FGFR靶向药。详情请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(Balversa/erdafitinib)为晚期尿路上皮癌患者带来了新的治疗希望

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