急性髓系白血病（AML）是一种源自骨髓造血干细胞的恶性克隆性病变，尽管治疗技术不断进步，但其预后仍不理想。而吉妥珠单抗（Mylotarg）作为首个靶向CD33抗原的抗体偶联药物（ADC），以其精准杀伤癌细胞的特性，为AML患者开辟了新的治疗路径。与传统化疗药物相比，它通过将单克隆抗体与细胞毒性药物精准结合，实现对白血病细胞的特异性攻击，在减少对正常造血细胞损伤的同时，显著提升治疗效果，成为AML治疗史上的重要突破。吉妥珠单抗的核心优势在于其独特的“靶向递送”机制。CD33抗原在约90%的AML细胞表面高表达，而在正常造血干细胞中表达较低，这为靶向治疗提供了理想靶点。

　　吉妥珠单抗通过单克隆抗体部分特异性结合CD33，将携带的细胞毒性药物（卡奇霉素）精准递送至白血病细胞内，释放毒素后可破坏癌细胞DNA，诱导其凋亡。这种“精准制导”模式不仅增强了对肿瘤细胞的杀伤效率，还降低了传统化疗对正常组织的损伤，尤其适合老年患者或无法耐受高强度化疗的人群。作为全球首个获批的抗CD33 ADC药物，吉妥珠单抗的获批之路饱经考验。2000年，它首次获FDA批准用于治疗首次复发、60岁以上、CD33+、不适合细胞毒化疗的AML，但因早期研究中安全性问题一度撤市。经过优化剂量和治疗方案后，2017年重新获批，用于新诊断的CD33阳性AML成人患者（联合化疗）及复发/难治性CD33阳性AML成人和2岁以上儿童患者。

　　ALFA-0701是一项3期、多中心、随机、开放标签的临床试验，共纳入271名CD33阳性的新确诊急性髓系白血病（AML）成人患者。试验中，患者在第1、4、7天接受3 mg/m²的低剂量吉妥珠单抗，并将其与常规化疗联合使用或单独使用化疗。主要终点为无事件生存期（EFS）。结果显示，接受吉妥珠单抗联合化疗的患者EFS显著长于仅接受化疗的患者，联合治疗组的EFS为17.3个月，而单独化疗组为9.5个月。在安全性方面，联合用药组虽出现顽固性血小板减少症，但未导致死亡率显著增加。AML-19是一项多中心、随机、开放标签的3期研究，旨在比较吉妥珠单抗单药治疗（n=118）与最佳支持治疗（n=119）对无法耐受其他AML治疗方法的老年患者的效果。初始治疗中，患者在第1天接受6 mg/m²的吉妥珠单抗，在第8天接受3 mg/m²的吉妥珠单抗。继续治疗时，无疾病进展证据的患者每四周在第1天接受2 mg/m²的吉妥珠单抗。吉妥珠单抗的疗效基于总生存期（OS）的显著改善，其患者的中位OS为4.9个月，而最佳支持治疗组为3.6个月。

　　随着生物类似药的研发推进，部分地区已出现性价比更高的仿制药，在规范使用下可达到与原研药相当的疗效，为经济压力较大的患者提供了更多选择。作为AML靶向治疗的里程碑药物，吉妥珠单抗以其精准的CD33靶向机制，打破了传统化疗“敌我不分”的局限，尤其为老年、体弱或难治性患者带来了新希望。随着临床应用的深入，联合免疫治疗或其他靶向药物的方案正在探索中，未来有望进一步拓展其在AML治疗中的应用边界，为更多患者点亮生命之光。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)成为白血病治疗领域的＂精准制导导弹＂

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