艾曲波帕是一种口服促血小板生成素受体激动剂，可直接作用于骨髓巨核细胞，促进其增殖分化以提升血小板生成量。它主要用于对糖皮质激素、免疫球蛋白治疗应答不佳的慢性免疫性血小板减少症患者，也可用于免疫抑制治疗效果不充分的重型再生障碍性贫血患者，帮助降低临床出血风险。

　　艾曲波帕在华获批上市，为ITP患者带来了新的治疗选择。作为一种口服小分子、非肽类TPO-RA，艾曲波帕不仅可以快速提升血小板，而且服用方便，大大提升了患者用药依从性。艾曲波帕选择性结合血小板、巨核细胞和巨核细胞前体细胞表面血小板生成素受体的跨膜结构域，并通过Janus激酶/信号转导子和转录激活子(JAK/STAT)信号通路发挥作用。因此，艾曲波帕对骨髓祖细胞巨核细胞的增殖和分化具有积极作用。

　　适应症

　　1、治疗持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者的血小板减少

　　艾曲波帕适用于治疗1岁及以上成人和儿科持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者，这些患者对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足。仅当ITP患者的血小板减少程度及临床状况增加出血风险时，方可使用艾曲波帕。

　　2、治疗丙型肝炎感染患者的血小板减少

　　艾曲波帕适用于治疗慢性丙型肝炎患者的血小板减少，以实现基于干扰素的治疗方案的启动与维持。仅当慢性丙型肝炎患者的血小板减少程度导致无法启动基于干扰素的治疗，或限制其维持该治疗的能力时，方可使用艾曲波帕。

　　3、治疗重型再生障碍性贫血

　　艾曲波帕适用于治疗对免疫抑制治疗应答不足的重型再生障碍性贫血患者。

　　4、用药限制

　　艾曲波帕不适用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）患者。尚未确立艾曲波帕与不含干扰素的直接抗病毒药物联用，治疗慢性丙型肝炎感染的安全性和有效性。

　　不良反应

　　1、慢性丙型肝炎患者的肝失代偿

　　2、肝毒性

　　3、死亡风险增加，骨髓增生异常综合征进展为急性髓系白血病

　　4、血栓形成/血栓栓塞并发症

　　5、白内障最常见的副作用:红细胞计数低(贫血)、咳嗽、恶心、疲劳、发烧、头痛、肝功能异常测试、腹泻。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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