在白血病的治疗领域,耐药始终是困扰患者和临床医生的一大难题——当一线、二线靶向药物逐渐失效,当体内出现难以攻克的突变,无数患者陷入“无药可用”的绝境。而普纳替尼的出现,就像一道穿透黑暗的光,为这类绝境中的患者撑起了生存的希望,成为白血病治疗中不可替代的“最后防线”,其临床价值与重要性不言而喻。
普纳替尼(iclusig、Ponatinib、英可欣)是一种口服靶向抗肿瘤药物,属于第三代酪氨酸激酶抑制剂。它通过阻断癌细胞中异常活跃的激酶信号通路,抑制肿瘤生长和增殖。与许多同类药物相比,普纳替尼对包括T315I突变在内的多种耐药突变具有更强效的抑制作用,因此被用于治疗那些对既往治疗无效或不耐受的慢性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病患者。
适应症(临床治疗范围)
普纳替尼用于成人慢性髓系白血病(CML)、费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL):
1.慢性期CML:对至少2种以上一二代TKI(伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼)耐药/不耐受;或携带T315I突变;
2.加速期、急变期CML:无其他可用激酶抑制剂,或携带T315I突变;
3.Ph+急性淋巴细胞白血病:耐药、不耐受,或T315I突变;
4.初诊Ph+ALL:可联合化疗使用。
作用机制
强效抑制BCR-ABL融合蛋白,唯一能抑制T315I耐药突变的TKI;同时抑制VEGFR、FGFR、PDGFR、KIT等通路,阻断肿瘤细胞增殖、诱导癌细胞凋亡。
用法用量
1.服用方式
口服,每日1次,空腹/随餐均可;整片温水吞服,禁止掰开、碾碎、咀嚼。
2.标准剂量方案
1)慢性期CML:起始45mg/天;达到稳定深度缓解(BCR-ABL≤1%)后,可减量至15mg每日维持(本品规格即维持剂量);复发可恢复至30/45mg。
2)加速/急变CML、Ph+ALL:标准起始45mg每日;获得缓解后可降至15~30mg维持。
3)初诊Ph+ALL联合化疗:起始30mg,缓解后减至15mg。
3.剂量调整原则
出现血管栓塞、重度高血压、胰腺炎、重度肝损伤:暂停用药,恢复后下调剂量;
持续无疗效(3个月无血液学缓解):评估停药。
药物相互作用与饮食禁忌
葡萄柚(西柚)及其制品可能影响普纳替尼的代谢,增加副作用风险,服药期间应避免食用。
许多药物(包括处方药、非处方药、维生素和草药)可能与普纳替尼发生相互作用,影响血药浓度。请将您正在使用的所有药物告知医生,任何用药变更也需告知。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!


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