造血干细胞移植（Hematopoietic Stem Cell Transplantation,HSCT）是干细胞疗法中最成熟、最经典的范例。自20世纪60年代首次成功应用于临床以来，HSCT已成为治愈白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等多种恶性血液病和免疫缺陷疾病的标准疗法，拯救了全球数以百万计的生命。其细胞来源也从最初的骨髓，扩展到更易采集的外周血和富含原始干细胞的新生儿脐带血。纳索普利单抗是一种人源单克隆抗体，特异性靶向甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2(MASP-2)。通过抑制MASP-2，narsoplimab可预防凝集素途径介导的细胞损伤，包括造血干细胞移植相关TA-TMA患者小血管中的内皮细胞损伤。

　　纳索普利单抗通过选择性抑制凝集素途径的效应酶MASP-2，阻断该途径的激活，同时保留了经典和替代补体功能，这些功能对宿主防御至关重要。TA-TMA是一种由补体凝集素途径激活引起的干细胞移植并发症，常危及生命，可发生于自体和异基因造血干细胞移植后，其中异基因移植后的发生率更高。在美国和欧洲，每年约进行三万例异基因移植，近期研究估计高达56%的异基因移植受者会发生TA-TMA。此次批准基于一项针对TA-TMA成人患者的单臂开放标签研究（TA-TMA研究；N=28）的数据，并获得了扩大用药计划（EAP；N=221名成人和儿童患者）的补充数据支持。在EAP中，有19名患者的个体疗效数据可进行评估。

　　在EAP和OMS721-TMA-001中既往未接受TA-TMA且接受异基因干细胞移植的高危患者汇总数据中，与外部对照登记处的类似风险患者相比，使用加权逆概率法得出的OS风险比为0.37（95%置信区间，0.28-0.48；P<.00001）。这意味着那索普利单抗就像是一把神奇的钥匙，打开了这些高危患者通往健康的大门。纳索普利单抗为治疗TA-TMA带来了新的希望，强有力的疗效数据和良好的安全性使其成为潜在的治疗突破，纳索普利单抗有望彻底改变TA-TMA的治疗格局，提升患者生存率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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