神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NB）素有“儿童癌症之王”之称，是儿童最常见的外周神经系统实体瘤。肿瘤起源于发育过程中交感神经系统的神经嵴细胞，沿着交感-肾上腺轴均可发病，原发灶以肾上腺髓质最多见，其次为腹腔交感神经节，胸部、颈部、骨盆交感神经节也可出现病灶。神经母细胞瘤早期临床表现缺乏特异性，容易被忽视，乏力、食欲下降、发热、骨关节疼痛是较为多见的初始表现。当瘤体体积较大时，会产生局部压迫相关症状；若患儿合并贫血、持续发热、四肢疼痛，需要高度警惕骨髓转移；而特征性的眼眶周围瘀斑，往往提示肿瘤已经发生眶内转移，疾病进入晚期，治疗难度显著升高。长期以来，高危神经母细胞瘤经过多模式强化治疗后复发率居高不下，临床迫切需要有效的维持治疗手段来巩固疗效、降低复发风险，依氟鸟氨酸的获批填补了这一重要空白。

　　依氟鸟氨酸属于鸟氨酸脱羧酶（ODC）不可逆抑制剂，它的适应症为：用于高危神经母细胞瘤成人及儿童患者，在经过包含抗GD2免疫治疗在内的多药、多模式综合治疗后，至少达到部分缓解的人群，以此降低疾病复发风险。从作用机制来看，鸟氨酸脱羧酶是多胺生物合成通路的首个限速酶，同时也是MYCN的转录靶基因；多胺在细胞增殖、分化过程中扮演关键角色，与细胞恶性转化密切相关。依氟鸟氨酸不可逆抑制ODC，阻断多胺生成，下调MYCN扩增型神经母细胞瘤中致癌驱动蛋白MYCN与LIN28B的表达，重建LIN28/Let-7通路稳态，这条通路对肿瘤干细胞特性、细胞糖代谢有重要调控作用。体外实验进一步证实，依氟鸟氨酸能够诱导MYCN扩增以及非MYCN扩增的神经母细胞瘤细胞发生衰老，抑制神经球形成，发挥明确的细胞抑制效应，从肿瘤干细胞层面遏制肿瘤复发潜能。

　　在高危神经母细胞瘤的整体治疗链条里，前期化疗、手术、放疗、抗GD2免疫治疗是实现肿瘤缓解的核心手段，但残存的微小肿瘤病灶是后期复发的根源。和免疫治疗、化疗药物的作用模式不同，依氟鸟氨酸作为维持治疗药物，并不以快速缩瘤为目标，而是通过调控多胺代谢、靶向MYCN相关致癌通路，压制残留肿瘤细胞、抑制肿瘤干细胞，巩固前期治疗成果，拉长疾病控制时间。口服给药的形式也十分适合长期维持，便于患儿居家用药，减少反复住院带来的负担。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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