急性髓系白血病中的“急性”一词意味着疾病会迅速加重。它被称为髓系白血病，因为它影响称为髓系细胞的细胞。这些细胞通常发育为成熟的血细胞，包括红细胞、白细胞和血小板。AML是成人中最常见的急性白血病类型。另一种类型是急性淋巴母细胞白血病，也称为ALL。尽管任何年龄者都有可能得到AML诊断，但45岁之前不太常见。AML也被称为急性髓系白血病、急性成髓细胞性白血病、急性粒细胞性白血病和急性非淋巴细胞性白血病。与其他癌症不同，急性髓系白血病没有分期。格拉吉布（Glasdegib，格拉德吉）主要用于不适合高强度化疗的急性髓系白血病老年患者，常联合低剂量阿糖胞苷使用；它针对白血病干细胞赖以存活的异常Hedgehog信号，抑制干细胞自我更新，为体能偏弱、无法耐受强化诱导化疗的AML人群提供联合治疗方案。
格拉吉布通过结合并抑制Smoothened(SMO)蛋白，来抑制Hedgehog信号通路。SMO蛋白是一种跨膜蛋白，参与Hedgehog信号通路，该信号通路在胚胎发生过程中起着至关重要的作用。在成人中，Hedgehog信号通路的异常激活被认为有助于癌症干细胞发育和存活，在多种类型癌症的发生和发展中发挥作用，包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤。在人类AML的小鼠异种移植模型中，格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷抑制肿瘤大小的增加，并在更大程度上降低骨髓中CD45+/CD33+母细胞的百分比，比单独使用格拉吉布或低剂量阿糖胞苷更有效。
格拉吉布为口服片，主要规格为100mg的片剂。格拉吉布通常与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合使用，其用法为：格拉吉布：每日口服100mg，一次服用，空腹或随餐服用均可。阿糖胞苷：每日皮下注射20mg，连用10天，每28天为一周期。在治疗过程中，如果出现严重不良反应（如QTc间期延长、严重血液学毒性等），可能需要调整剂量或暂停治疗。QTc间期>500 ms：应暂停格拉吉布，纠正电解质失衡，若恢复后可考虑以50mg剂量重新开始。血液学毒性（严重中性粒细胞减少或血小板减少）：可能需要暂时停药，待骨髓恢复后再重新开始。其他3级或4级不良反应：根据具体情况暂停治疗，并在症状缓解后降低剂量继续使用。
格拉吉布需重点监测QT间期延长与重度骨髓抑制风险，治疗期间定期复查心电图、血常规、电解质。该药仅适用于不耐受强化化疗的AML患者，属于血液肿瘤专科处方药，方案选择、剂量调整均需由白血病专科医师评估，同时严格做好生殖毒性相关的避孕宣教。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：格拉吉布(glasdegib/Daurismo)在特定类型的白血病治疗中表现出显著的疗效
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