急性髓系白血病是一类进展迅速、恶性程度较高的血液系统恶性肿瘤，疾病异质性极强，不同基因突变亚型的治疗结局差异巨大。IDH1突变是急性髓系白血病中重要的驱动突变之一，突变后的酶会大量生成2-羟基戊二酸，阻滞白血病细胞正常分化，使原始细胞持续堆积。在靶向药物问世之前，这类患者多依靠化疗方案进行治疗，很多复发难治患者耐受差、缓解率偏低，长期生存的机会十分有限。长期以来，携带IDH1突变的急性髓系白血病患者，尤其是复发难治人群，始终缺少针对性的靶向治疗手段，常规化疗很难实现持续缓解，不少高龄、合并基础疾病的患者甚至无法接受强化疗。随着精准靶向研发不断突破，艾伏尼布作为首款针对IDH1突变的选择性抑制剂成功上市，填补了这一血液肿瘤靶点的治疗空白，改变了IDH1突变急性髓系白血病患者的整体治疗格局，为这类患者带来了全新的生存希望。
艾伏尼布是一款选择性突变型异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）抑制剂，属于同类首创的口服靶向药物。该药物可以特异性结合突变IDH1蛋白，抑制异常酶活性，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸的生成，解除代谢物对造血细胞分化的阻滞作用，促使异常的白血病原始细胞逐步恢复正常分化，从而控制白血病进展。和传统化疗直接杀伤细胞的机制不同，艾伏尼布以诱导分化为核心作用方式，对正常造血细胞影响相对更小，是血液肿瘤精准治疗领域非常关键的一款靶向药物，为IDH1突变患者提供了区别于化疗的全新治疗思路。
艾伏尼布适用于经合规检测确诊携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者，同时也可用于部分不适合接受强化疗的新诊断IDH1突变急性髓系白血病患者，可单药使用，也可联合阿扎胞苷进行治疗。多项临床研究数据证实，艾伏尼布能够为患者带来较高的复合缓解率，达到缓解的患者生存获益更加突出。对比传统挽救化疗，艾伏尼布起效温和持久，不少患者在用药后骨髓原始细胞明显下降，血象逐步恢复，输血依赖得到改善，生活质量明显提升。对于既往多次化疗失败、已经缺少其他有效方案的复发难治患者，艾伏尼布能够有效延长生存期，是该亚型急性髓系白血病治疗体系里不可替代的核心用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/拓舒沃(Tibsovo/ivosidenib)改写了IDH1突变白血病的治疗格局
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