高危神经母细胞瘤是儿童时期极具侵袭性的实体肿瘤，恶性程度高、复发风险突出。即便患儿熬过诱导化疗、手术、清髓放化疗联合干细胞移植、抗GD2免疫治疗这一套高强度、对身体损伤巨大的综合方案，体内依旧可能存在难以检出的微小残留病灶，随时可能引发肿瘤复发。在依氟鸟替尼获批之前，临床缺少标准化的口服维持方案巩固疗效，很多家庭在艰难完成全部强化治疗之后，仍然长期笼罩在复发的焦虑之中。依氟鸟氨酸作为全球首个获批用于降低高危神经母细胞瘤复发风险的维持治疗药物，补齐了长期以来治疗链条上缺失的一环，推动这类儿童肿瘤的管理迈入巩固维持的新阶段。

　　依氟鸟氨酸是口服鸟氨酸脱羧酶抑制剂，靶点瞄准细胞多胺合成通路里的限速步骤。多胺是细胞增殖不可或缺的小分子物质，增殖活跃的肿瘤细胞内多胺浓度显著升高，支撑肿瘤细胞持续分裂生长。药物通过抑制鸟氨酸脱羧酶，下调细胞内多胺水平，削弱残存肿瘤细胞的增殖能力。它并不用来直接大幅度消减肿瘤负荷，而是在前期高强度治疗已经最大限度清除肿瘤之后，压制微小残留病灶，抑制残留癌细胞增殖，稳定缓解状态，减少复发。这种机制和化疗、免疫疗法完全不同，形成良好的疗效互补。

　　依氟鸟氨酸的适用人群有着严格界定：仅限于已经完成全套前期强化综合治疗，并且达到至少部分缓解的高危神经母细胞瘤儿童患者，前期方案必须包含抗GD2免疫疗法。给药剂量依照患儿体表面积个体化计算，每日两次口服，疗程较长，需要在专科医生全程指导下坚持。用药期间有几项重点监测项目：听力、肝功能与血常规。药物相关不良反应以轻中度为主，中性粒细胞减少、听力下降、肝功能异常、腹泻比较常见，依靠定期随访、及时干预，绝大多数都可以妥善管理，保障患儿能够持续完成维持治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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