2022年4月6日，纤维细胞生长因子受体（FGFR）1/2/3抑制剂培米替尼（Pemigatinib）的上市申请获国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。此前，2020年4月，美国FDA批准培米替尼治疗既往接受过治疗的成人晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因融合/重排型胆管癌。2021年7月9日，国家药品监督管理局（NMPA）正式受理培米替尼的上市申请，用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。2022年01月24日，培米替尼获得香港特别行政区政府卫生署（DH）批准用于治疗成人既往至少接受过一次系统性治疗后疾病进展、伴FGFR2融合或重排、不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌。

　　培米替尼是一种针对FGFR1、2和3靶点的选择性强效口服抑制剂，已在FIGHT-202中的FGFR2重排/融合的胆管癌患者中显示出有效性和安全性。该适应症的获批主要基于两项临床研究。一项为在海外既往经过至少一线系统性治疗失败的、伴FGFR2融合或重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌受试者中评价培米替尼的疗效和安全性的II期、开放性、单臂、多中心的研究（FIGHT202研究，NCT02924376）。

　　另一项是在中国进行的多中心、开放性、单臂试验（研究代号：CIBI375A201, NCT04256980），目的为评价培米替尼在中国同类胆管癌受试者的疗效和安全性。两项研究的主要终点都是基于独立影像委员会（IRRC）根据实体瘤评价标准V1.1评价的客观缓解率（ORR）。

　　在FIGHT-202研究中，截止2020年4月7日共入组108例伴有FGFR2重排或融合的胆管癌受试者，接受培米替尼治疗（13.5mg/天，服药两周停药一周），由IRRC评估的经影像学确认的ORR为37.0%，包括4例完全缓解（CR）的受试者，中位缓解持续时间（DOR）为8.08个月，其中40例出现肿瘤缓解的受试者中有26例（66%）受试者的缓解持续时间大于等于6个月，15例（37.5%）受试者缓解持续时间大于12个月。在CIBI375A201研究中，截止2021年1月29日，30例疗效可评价受试者中的客观缓解率ORR为50%，均为部分缓解（PR）。至数据截止日期，无进展生存期（PFS）数据尚未成熟，仅有6例发生PFS事件，疾病控制率（DCR）为100%。FIGHT-202研究和CIBI375A201研究中受试者总体不良反应发生比例和类别基本一致，绝大多数不良反应为1-2级，整体安全性良好。

　　培米替尼在既往经过至少一线标准治疗失败的存在FGFR2融合的晚期胆管癌患者的临床试验数据展示出了令人满意的安全性及疗效。而此次的批准是培米替尼的又一重要里程碑，同时也为中国胆管癌患者提供了新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)治疗胆管癌可以有效延长患者的生存期？

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