Gavreto（中文商品名：普吉华，通用名：pralsetinib，普拉替尼）是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，由Blueprint Medicines设计开发，旨在抑制导致多种癌症的RET改变（融合和突变，包括预测的耐药突变）。普拉替尼已显示出治疗多种类型实体瘤的疗效，反映了不限癌种（tumour-agnostic）的潜力。

　　在美国，普拉替尼已获批3项适应症：（1）用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性NSCLC成人患者；（2）用于治疗需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者；（3）用于治疗需要系统性治疗且放射性碘难治（如适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。

　　在中国，普拉替尼（普吉华，Gavreto）已获得国家药监局（NMPA）批准，用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。普拉替尼（普吉华，Gavreto）针对需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变MTC，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的新适应证申请也已经于4月获得NMPA受理并被纳入优先审评。

　　ARROW是一项1/2期开放标签人体研究，旨在评估普拉替尼每日一次口服治疗RET融合阳性NSCLC、RET突变MTC、RET容易些甲状腺癌、其他RET改变的实体瘤的安全性、耐受性和有效性。该研究的最新进展在2021年ASCO大会上公布。

　　数据显示，在126例先前接受过含铂化疗的RET融合阳性NSCLC患者中，普拉替尼治疗的总缓解率（ORR）为62%（95%CI:53%，70%）、临床受益率（CBR）为74%（95%CI:65%，81%）、疾病控制率（DCR）为91%（95%CI:85%，96%）、中位无进展生存期（PFS）为16.5个月（95%CI:10.5个月，24.1个月）。

　　在68例先前没有接受过治疗（初治，treatment-naive）的患者中，确认的ORR为79%（95%CI:68%，88%）、CBR为82%（95%CI:71%，91%）、DCR为93%（95%CI:84%，98%）、中位PFS为13.0个月（95%CI:9.1个月，未达到[NR]）。在25例在资格标准修订后入组的初治（允许接受含铂化疗）患者中，确认的ORR为88%（95%CI:69%，98%）、CBR为88%（95%CI:69%，98%）、DCR为96%（95%CI:80%，100%）。研究中，普拉替尼具有良好的耐受性；在471例ARROW试验患者中，RET改变的各种类型肿瘤患者中，最常见的(≥25%）与治疗相关的不良事件包括中性粒细胞减少、肝酶升高（天冬氨酸转氨酶[AST]和丙氨酸转氨酶[ALT]）、贫血、白细胞计数下降、高血压和精力不足（乏力）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普拉替尼/帕拉西替尼(PRALSETINIB)具有哪三大特点？

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