人类免疫系统中的补体系统如同精密的防御网络，既能清除病原体，也可能因过度激活引发自身组织损伤。依库珠单抗作为全球首个靶向C5补体蛋白的单克隆抗体药物，通过精准阻断补体级联反应的终末阶段，为阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）等罕见病开创了全新治疗路径。其独特的作用机制不仅颠覆了传统治疗模式，更以临床数据验证了在改善患者生存质量和预后方面的显著优势。
补体系统过度激活是许多自身免疫性疾病的核心病理机制。依库珠单抗通过特异性结合C5蛋白，阻止其裂解为C5a和C5b，从而切断终末补体复合物（C5b-9）的形成。这一关键步骤有效抑制了补体介导的细胞膜攻击，减少红细胞、血小板及肾小球内皮细胞的破坏。与传统免疫抑制剂广泛抑制免疫反应不同，依库珠单抗的靶向性使其在保留正常免疫防御功能的同时，精准遏制病理损伤。
依库珠单抗采用静脉注射给药，初始剂量为600 mg，后续每两周维持900 mg。治疗期间需定期监测C5活性水平，避免因补体过度抑制引发的感染风险。由于可能影响妊娠女性胚胎发育，建议育龄期患者采取避孕措施。值得注意的是，停药后补体活性恢复可能导致疾病反弹，需逐步减量并密切监测临床指标。
依库珠单抗的诞生不仅是罕见病治疗领域的里程碑，更彰显了靶向疗法在免疫调控中的广阔前景。随着对补体系统病理机制的深入认知，该药物的应用边界正逐步拓展至神经退行性疾病、器官移植排斥等新领域。其临床价值已超越单一药物范畴，为精准医疗时代的疾病管理提供了可借鉴的范式。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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