血友病是一类遗传性出血性疾病,其中A型血友病因凝血因子VIII缺乏,导致患者面临反复出血风险,严重影响生存质量。艾米珠单抗作为治疗A型血友病的新型药物,以独特机制为患者带来新希望。
艾米珠单抗的治疗核心在于模拟凝血因子VIII的功能。正常生理状态下,凝血因子VIII在凝血级联反应中作为“桥梁”,连接凝血因子IXa和凝血因子X,促进凝血酶生成。而A型血友病患者体内缺乏功能性凝血因子VIII,凝血过程受阻。艾米珠单抗凭借双特异性单克隆抗体结构,一端与凝血因子IXa特异性结合,另一端连接凝血因子X,重新构建内源性凝血途径,使凝血酶得以正常生成,从而恢复机体止血能力,有效预防和控制出血事件。
艾米珠单抗适用于存在或不存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病患者。对于产生抑制物、传统凝血因子替代治疗失效的患者,以及未产生抑制物但常规预防治疗效果欠佳的患者,艾米珠单抗均展现出良好的治疗潜力。
在临床应用中,艾米珠单抗采用皮下注射方式给药。具体的用药剂量和频率需根据患者个体情况制定。一般来说,针对有抑制物的患者,初始剂量较高,随后根据出血控制情况和个体反应调整维持剂量;无抑制物患者同样需依据年龄、体重、出血史等因素,由医生确定个性化给药方案,以实现最佳预防出血效果。
使用艾米珠单抗时,需关注潜在风险。部分患者可能出现注射部位不适,如疼痛、红肿等,多为轻度且短暂。此外,尽管药物能有效预防出血,但患者仍需注意日常防护,避免剧烈运动及高风险活动,以防意外出血。同时,治疗过程中应密切监测患者的免疫反应,警惕过敏等不良反应发生,确保用药安全。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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