在血友病治疗领域,一款名为艾米珠单抗/艾米希组单抗(Emicizumab)的药物带来了革命性的改变。它凭借独特的作用机制,为患者显著降低出血事件尤其是关节和肌肉出血风险,成为众多患者的希望之光。
血友病是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,患者体内缺乏特定的凝血因子,导致凝血过程受阻。而艾米珠单抗/艾米希组单抗的治疗原理基于对凝血机制的精准干预。它模拟凝血因子VIII的辅因子功能,能够将凝血因子IXa和凝血因子X结合在一起,在血小板表面搭建起一个桥梁,从而恢复因缺乏凝血因子VIII而受损的凝血瀑布,使内源性凝血途径得以正常进行,有效促进凝血反应,减少出血事件的发生。
艾米珠单抗/艾米希组单抗主要适用于存在凝血因子VIII抑制物的血友病A患者,无论是儿童还是成人,都能从该药物的治疗中获益。这类患者由于体内产生了针对凝血因子VIII的抑制物,使得传统的凝血因子替代治疗效果大打折扣,而艾米珠单抗/艾米希组单抗则为他们提供了新的治疗选择。此外,对于不伴有凝血因子VIII抑制物,但传统治疗效果不佳或存在治疗禁忌的血友病A患者,在医生的评估下,也可考虑使用该药物。
艾米珠单抗/艾米希组单抗通常采用皮下注射的方式给药。在初始治疗阶段,一般推荐前4周每周一次,每次注射3 mg/kg;之后维持阶段每2周一次,同样每次3 mg/kg。这种给药方式相对便捷,患者可以在医护人员指导下,经过一定学习后在家自行注射,大大减少了往返医院的次数,提高了治疗的依从性和便利性。
在使用艾米珠单抗/艾米希组单抗治疗过程中,有诸多注意事项需要患者和医护人员关注。首先,在开始治疗前,需要对患者进行全面的评估,包括了解患者的过敏史,若对该药物的任何成分过敏则禁止使用。其次,在治疗期间,应密切监测患者的凝血指标和出血情况,根据实际情况及时调整治疗方案。此外,由于该药物可能会与其他药物发生相互作用,因此患者在同时使用其他药物时,务必告知医生,由医生评估药物相互作用的风险。
艾米珠单抗/艾米希组单抗在实际应用中具有显著的效果和优势,不仅能够有效降低出血风险,减少因出血导致的并发症,还通过便捷的给药方式提高了患者的治疗体验,让患者能够更好地回归正常生活。同时,对于传统治疗效果不佳的患者,它开辟了新的治疗途径,为血友病A的治疗带来了新的希望和方向。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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