急性髓系白血病（AML）作为成人最常见的急性白血病类型，其治疗长期依赖化疗与造血干细胞移植。然而，对于存在特定基因突变的患者，传统疗法往往效果有限，且伴随严重副作用。近年来，靶向治疗药物恩西地平的上市，为IDH2突变型AML患者开辟了新路径。

　　恩西地平的核心在于靶向异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变。正常情况下，IDH2参与细胞代谢中的三羧酸循环，将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸。但当IDH2基因发生突变（如R140Q、R172K等）时，酶功能异常，导致代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）大量积累。2-HG不仅干扰DNA甲基化，抑制正常造血干细胞分化，还会促进白血病细胞生长。恩西地平通过特异性结合突变IDH2，抑制其酶活性，降低2-HG水平，从而诱导白血病细胞凋亡。这一“代谢重编程”策略避免了传统化疗的广泛毒性，精准打击肿瘤根源。

　　恩西地平主要适用于经基因检测确认的IDH2突变型复发或难治性AML成人患者。临床数据显示，约15%-20%的AML患者携带此类突变，且预后较差。药物采用口服给药方式，每日100mg，持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受的不良反应。用药前需通过二代测序等技术确认突变状态，治疗期间需定期监测血象、肝功能及心电图，因部分患者可能出现胆红素升高、QT间期延长等副作用。此外，需避免与强效CYP3A抑制剂（如酮康唑）或诱导剂（如利福平）联合使用，以防药物相互作用。

　　恩西地平的上市标志着AML治疗进入分子分型时代。通过精准干预肿瘤代谢，其不仅为传统疗法无效的IDH2突变患者提供了生存希望，更推动了白血病治疗向“精准医疗”的范式转变。未来，随着基因检测技术的普及与联合治疗方案的优化，恩西地平或将成为更多患者长期生存的关键。但临床需严格遵循适应症，加强监测管理，以最大化其治疗价值。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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