急性髓系白血病（AML）是一种恶性血液肿瘤，常发于中老年人群，传统化疗预后较差。米哚妥林作为全球首款靶向FLT3突变的多激酶抑制剂，为这一疾病的治疗带来了革命性突破。

　　米哚妥林的核心作用机制在于同时抑制FLT3、KIT及PDGFR等多种激酶。其中，FLT3基因突变（尤其是ITD和TKD突变）在AML患者中占比约30%，其异常激活会促进白血病细胞增殖与存活。米哚妥林通过阻断这些关键信号通路，有效抑制癌细胞生长，并增强化疗药物的杀伤效果。这种“双重打击”策略显著提升了治疗效率，尤其适用于高危突变患者。

　　该药物主要用于新诊断的FLT3突变阳性AML患者，需联合化疗（如蒽环类药物+阿糖胞苷）进行诱导与巩固治疗。推荐剂量为每日两次，每次50毫克，连续服用28天为一周期，直至疾病进展或不可耐受。用药期间需定期监测血象、肝功能与心电图，因其可能引发胃肠道反应、感染风险及QT间期延长等副作用。患者应严格遵医嘱调整剂量，并避免与延长QT间期的药物同服。

　　RATIFY临床试验为米哚妥林的疗效提供了关键证据：在FLT3突变阳性患者中，联合治疗组的中位总生存期（OS）达8.2个月，较单纯化疗组（3.0个月）延长近三倍；2年生存率从11%提升至26%。此外，其完全缓解率（CR）与无事件生存期（EFS）亦显著优于传统方案。这一突破使米哚妥林成为高危AML患者的重要一线选择。

　　某65岁男性患者，确诊FLT3-ITD突变阳性AML，经米哚妥林联合化疗诱导治疗后，骨髓象恢复正常，CR率达100%。后续巩固治疗持续18个月后停药，随访2年无复发，生活质量良好。该案例印证了米哚妥林在延长生存期与维持缓解方面的双重优势，尤其在老年患者中展现了良好的耐受性。

　　患者需从三方面强化自我管理：一是预防感染，治疗期间避免接触感染源，定期监测体温与血象；二是管理胃肠道副作用，可通过分次服药、清淡饮食缓解恶心与腹泻；三是定期心电图检查，若QTc间期超过500ms需暂停用药。此外，肝肾功能不全者需调整剂量，妊娠及哺乳期女性禁用。

　　米哚妥林的问世改变了FLT3突变AML的治疗格局，其靶向联合化疗的策略显著改善了患者预后。未来，随着更多临床研究的深入与药物可及性的提升，这一创新疗法有望惠及更多患者，推动血液肿瘤治疗向精准化、个体化方向加速发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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