帕瑞肽，作为第二代生长抑素类似物，在罕见病治疗领域具有独特价值。它能与生长抑素受体sst1～3和sst5高亲和力结合，通过抑制生长激素（GH）、胰岛素样生长因子-1（IGF-1）和促肾上腺皮质激素（ACTH）的分泌，发挥治疗作用。
肢端肥大症是因腺垂体分泌生长激素过多引发的内分泌代谢疾病。患者呈现手、脚、头颅及面容宽大等特征，还常伴有糖尿病、高血压、心肌肥厚等多系统疾病，严重影响寿命。手术切除是首选，但部分患者因瘤体特殊难以全切，残留部分仍大量分泌生长激素。
生长抑素类似物是此类患者药物治疗的关键。帕瑞肽相比第一代，疗效显著更强。低剂量（40mg）时，15%的难治患者可达生化控制；高剂量（60mg）下，生化控制达标率升至20%，而第一代生长抑素类似物对照组无人达标。在缩小垂体腺瘤体积方面，低剂量帕瑞肽可使超10%的患者肿瘤体积缩小≥25%，高剂量下比例达18.5%，对照组仅1.5%。这些数据有力证明了帕瑞肽治疗肢端肥大症的卓越效果。
临床试验中，帕瑞肽在肢端肥大症和库欣病治疗中表现出色。肢端肥大症试验里，患者生长激素和胰岛素样生长因子1水平降低，垂体腺瘤体积缩小。库欣病试验中，患者皮质醇水平下降。但同时，也观察到一些不良反应，如注射部位反应（通常可自愈）、甲状腺功能减退、肝脏转氨酶升高（多数无症状且可恢复）、无症状性脂肪酶和淀粉酶升高，以及胰腺炎风险等。
使用帕瑞肽时，医生需综合评估患者情况。儿童和青少年安全性有效性未确定，老年患者一般无需调整剂量。肾功能损害患者无需调整；轻度肝功能损害患者无需调整，中度患者起始剂量为0.3mg b.i.d.，最大剂量0.6mg b.i.d.，重度患者禁用。患者用药期间也要关注自身状况，如出现低血糖等不适及时告知医生。帕瑞肽为肢端肥大症和库欣病患者带来新希望，虽有不良反应，但合理使用能发挥重要治疗作用，改善患者生活质量，延长生命。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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