骨髓纤维化（MF）作为一种复杂的血液肿瘤，常伴随严重贫血、脾脏肿大及血小板减少，传统治疗手段往往难以兼顾症状缓解与安全性。帕克替尼（Pacritinib，Vonjo）作为一款高选择性激酶抑制剂，通过靶向调控关键信号通路，为伴有血小板减少的MF患者提供了创新治疗方案。其独特的药理特性与临床验证的疗效，正逐步改变这一领域的治疗格局。

　　帕克替尼的核心作用在于特异性抑制JAK2和FLT3。JAK2的异常激活（如JAK2V617F突变）是MF病理机制的核心，导致骨髓细胞过度增殖及纤维化；而FLT3突变则加剧疾病进展。药物通过竞争性结合JAK2和FLT3的ATP结合位点，阻断其磷酸化及下游信号传导（如JAK-STAT通路），从而抑制异常血细胞生成和纤维组织沉积。其高选择性设计避免了对JAK1的抑制，显著降低了传统JAK抑制剂常见的血小板减少风险，成为治疗关键突破。

　　适应症明确针对血小板计数低于50×10⁹/L的中度至高危MF成人患者，包括原发性和继发性（如由真性红细胞增多症或血小板增多症转化而来）。此类患者因血小板过低常面临治疗限制，帕克替尼的上市填补了临床空白，为患者提供兼具安全性和有效性的选择。

　　帕克替尼为口服胶囊，推荐剂量为200mg每日两次，可随餐或空腹服用。若出现严重不良反应（如出血、持续性腹泻），可暂停用药或逐步减量至100mg每日两次。需注意避免与强CYP3A4抑制剂或诱导剂合用，特殊人群如严重肝肾功能不全患者禁用，轻度至中度损伤需谨慎监测。

　　帕克替尼凭借精准的靶点抑制、对血小板减少患者的安全性、显著的疗效及便捷的用药方式，为MF治疗开辟了新路径。其不仅缓解患者生理痛苦，更延长生存时间，改善生活质量。随着临床证据的积累，帕克替尼有望成为MF治疗的重要标准方案，惠及更多难治性患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 帕克替尼 https://www.kangbixing.com/drug/Pacritinib/