慢性髓性白血病（CML）的长期管理中，BCR-ABL1基因突变导致的耐药性问题始终是临床挑战。Scemblix（Asciminib）作为全球首款STAMP抑制剂，通过独特的变构抑制机制，精准靶向耐药突变，重新激活对白血病细胞的抑制能力。这一突破性药物不仅为耐药患者提供了有效治疗选择，更展现了精准医学在血液肿瘤领域的巨大潜力。

　　Scemblix的核心在于其靶向BCR-ABL1蛋白的myristate口袋（STAMP结构域）。传统TKI通过结合ABL1的激酶活性位点发挥作用，但耐药突变（如T315I）会改变该位点结构，导致药物无法结合。而Scemblix采用“变构抑制”策略，直接与ABL1蛋白的myristate口袋结合，稳定其非活性构象，从而抑制激酶活性。这种机制不受常见耐药突变影响，尤其对T315I、E255K、Y253H等高风险突变效果显著，实现“耐药逆转”的精准打击。

　　适应症明确限定于：成人慢性期、加速期或急变期CML，且患者需满足以下条件：1.对两种或以上TKI治疗失败或无法耐受；2.存在BCR-ABL1耐药突变（优先检测T315I等高风险突变）。Scemblix尤其适用于传统治疗无效且预后极差的患者，为其提供挽救性治疗机会。

　　Scemblix为每日两次口服给药，每次200毫克，可与食物同服或空腹服用。治疗初期需每1-2周监测血液学参数，后续根据疗效与副作用调整频率。若出现严重骨髓抑制（如血小板计数＜50×10^9/L）或胰腺毒性（脂肪酶＞3倍上限），需暂停用药或减量至每日一次。医生会根据患者具体情况优化剂量，确保疗效与安全平衡。

　　需重点关注：1.基因检测先行：用药前必须确认BCR-ABL1突变状态，避免无效治疗；2.骨髓监测：定期检测全血细胞计数，异常降低需及时干预；3.胰腺功能：每月检查脂肪酶与淀粉酶，警惕急性胰腺炎风险；4.心血管副作用：监测血压与心电图，预防心律失常；5.药物相互作用：避免与强CYP3A抑制剂（如酮康唑）或诱导剂（如苯巴比妥）同服，必要时调整剂量；6.特殊人群：孕妇禁用，哺乳期需谨慎，儿童与老年人需个体化评估；7.生活方式调整：避免高脂肪饮食，减少胰腺负担。

　　Scemblix通过创新机制突破CML耐药瓶颈，为多线治疗失败的患者带来了切实疗效与生存希望。其高效、低毒且便捷的特点，显著改善了难治性患者的治疗体验，推动了白血病精准治疗向更深层次发展。未来，随着更多联合治疗方案（如与免疫治疗结合）的探索，Scemblix有望进一步扩大应用范围，助力更多患者实现临床治愈。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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