梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种严重威胁患者生活质量和生命安全的心血管疾病，其特点为心肌过度增厚导致心脏收缩功能障碍。玛伐凯泰（Mavacamten，商品名Camzyos、Lucimava）作为全球首个心肌肌球蛋白抑制剂，通过精准调控心肌收缩机制，为oHCM患者带来了突破性的治疗选择。

　　玛伐凯泰的核心机制在于抑制心肌肌球蛋白的活性。在oHCM中，心肌肌球蛋白过度活跃导致心肌收缩力异常增强，进而引发左心室流出道梗阻（LVOT梗阻）和心脏充盈压力升高。玛伐凯泰通过选择性、可逆性地与肌球蛋白结合，降低其与肌动蛋白相互作用，从而减少心肌过度收缩。这种“从根源干预”的机制能够显著降低LVOT压差，改善心脏舒张功能，缓解梗阻症状，同时优化心肌能量代谢，减轻心脏内压力。

　　玛伐凯泰适应症明确：1.成人oHCM患者（NYHA II-III级）：针对存在呼吸困难、胸痛、疲劳、晕厥等症状，且心脏超声显示LVOT梗阻的患者；2.改善心功能与症状：通过降低梗阻程度，提升运动耐力和日常活动能力。尤其适用于传统治疗（如β受体阻滞剂、室间隔减薄术）效果不佳或无法耐受的患者。

　　用药规范如下：1.剂型与剂量：口服胶囊，初始剂量通常为5mg每日一次，根据临床评估和超声心动图监测逐步调整，最高可达30mg/日；2.用药时机：可空腹或与食物同服，需整粒吞服，避免咀嚼；3.监测与调整：治疗初期每4周评估一次，稳定后每12周评估，重点监测左心室射血分数（LVEF）和心力衰竭症状；4.特殊人群：中重度肝功能不全需减量，妊娠及哺乳期需谨慎，避免使用强CYP抑制剂。患者需严格遵循医嘱，定期复诊

　　玛伐凯泰的问世填补了oHCM治疗的空白，通过精准调控心肌收缩机制，显著改善梗阻症状，为患者重塑了希望。然而，作为处方药物，其使用需严格遵循医疗指导，在专业评估与监测下进行。未来，随着更多研究深入，这一药物有望为更多心脏病患者带来曙光，推动心肌病治疗进入精准医学时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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