骨髓纤维化是一种由骨髓瘢痕化导致的血液系统疾病，常伴随脾肿大、贫血及严重全身症状，传统治疗手段往往效果有限。菲达替尼（Fedratinib/Inrebic）作为口服JAK2选择性抑制剂，通过精准调控异常信号传导，为患者带来了显著的临床改善。

　　菲达替尼的核心机制在于选择性抑制Janus激酶2（JAK2）。在骨髓纤维化中，JAK2基因突变（如JAK2V617F）导致其异常激活，进而通过JAK-STAT信号通路促进异常血细胞生成和纤维化进程。药物通过高亲和力结合JAK2的ATP位点，不可逆抑制其激酶活性，阻断细胞因子（如IL-6、IFN-γ）的信号传导，从而减少病态血细胞生成、抑制脾脏肿大及纤维化进展。这种精准靶向不仅缓解症状，还避免了泛JAK抑制带来的广泛免疫抑制风险。

　　菲达替尼适应症明确为成人中危-2或高危原发性骨髓纤维化（PMF）及继发性骨髓纤维化（如真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后），患者需伴有脾肿大或显著症状（如疲劳、骨痛、呼吸困难）。其获批基于JAKARTA临床试验数据，证实可显著改善患者的生存期、缓解相关症状以及提高生活质量。

　　药物为口服片剂，推荐起始剂量为400mg每日一次，需空腹或与低脂肪餐同服。用药前需检测血小板计数（≥50×10^9/L），治疗期间需定期监测脾脏大小（MRI/CT）、血常规及肝功能。若出现严重不良反应（如3-4级血小板减少或贫血），需暂停用药或阶梯式减量（400mg→300mg→200mg）；避免与强效CYP3A4抑制剂（如酮康唑）或诱导剂（如利福平）同服，必要时调整剂量；若漏服且距下次服药时间不足8小时，则跳过漏剂量。

　　菲达替尼通过精准抑制JAK2信号，为骨髓纤维化患者提供了高效、耐受性良好的治疗选择，尤其在中高危人群中展现了显著生存获益。其独特机制与临床数据验证了靶向治疗在血液肿瘤领域的突破性价值。未来，随着更多联合疗法与早期干预策略的探索，菲达替尼有望进一步优化患者预后，重塑疾病管理格局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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