梗阻性肥厚型心肌病（HCM）是一种以心肌肥厚和左心室流出道梗阻为特征的遗传性心脏病，患者常面临运动受限、呼吸困难甚至猝死的风险。传统治疗手段如β受体阻滞剂和外科手术虽有一定效果，但部分患者仍难以获得理想的症状缓解。新型药物玛伐凯泰（Camzyos/Mavacamten）的出现，为梗阻性HCM的治疗带来了革命性突破。 

　　治疗原理 

　　玛伐凯泰是全球首个心肌肌球蛋白抑制剂，其作用机制直指HCM的病理根源。该药物通过可逆性结合心肌肌球蛋白，抑制肌动蛋白与肌球蛋白头的相互作用，减少心肌过度收缩和能量消耗。这种精准调控降低了左心室流出道压力梯度（LVOTG），改善舒张功能，从而缓解梗阻症状。与传统药物通过影响神经体液调节不同，玛伐凯泰直接干预心肌收缩蛋白，为HCM治疗开辟了新路径。

　　适用症状 

　　玛伐凯泰适用于纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性HCM成人患者，主要用于改善运动能力和缓解症状。其适应症明确针对传统治疗无效的或耐受性差的患者，尤其是存在显著LVOT梗阻（静息或激发状态下≥50mmHg）且LVEF≥50%的人群。临床数据显示，该药可显著减少运动后LVOT梯度，提升峰值耗氧量，帮助患者恢复日常活动能力。

　　使用方法 

　　玛伐凯泰采用口服胶囊剂型，每日一次，起始剂量为2.5mg。治疗初期需每4周进行超声心动图评估，根据LVEF和LVOTG调整剂量，最高可递增至15mg。若患者漏服，应尽快补服，但同日不超过一次剂量。值得注意的是，剂量调整需严格遵循临床指南：例如，当LVEF降至＜50%时需暂停治疗，待恢复后再下调剂量继续用药。药物可随餐或空腹服用，胶囊需整粒吞服，避免掰开或咀嚼。

　　注意事项 

　　使用玛伐凯泰时需注意以下关键点：1.妊娠及哺乳期女性应避免使用，治疗期间需避孕；2.老年患者无需剂量调整，但需监测心功能；3.肝肾功能不全者需谨慎，重度肝损（Child-Pugh C级）禁用；4.避免与强效CYP2C19或CYP3A4抑制剂联用，以防药物浓度升高引发心力衰竭；5.治疗期间定期监测LVEF和LVOTG，若出现严重低血压、房颤或心力衰竭症状需立即就医。此外，患者需避免突然停药，以防症状反弹。

　　功能药效 

　　多项临床试验验证了玛伐凯泰的疗效。例如，一项2期试验中，接受10-20mg/d治疗的患者，运动后LVOT梯度从基线103mmHg降至19mmHg，峰值耗氧量增加3.5mL/kg/min，呼吸困难评分显著改善。其耐受性良好，不良反应多为轻中度，常见如LVEF下降和房颤，但通过剂量调整可控。与β受体阻滞剂对比，玛伐凯泰在降低梗阻和改善运动能力方面更具优势，且为无法耐受传统药物的患者提供了新选择。

　　实际案例 

　　一位50岁的男性患者，因梗阻性HCM长期受限于轻微活动即呼吸困难，β受体阻滞剂治疗效果不佳。启用玛伐凯泰治疗12周后，其运动后LVOT梯度从90mmHg降至30mmHg，峰值耗氧量提升20%，日常活动不再受限。患者反馈：“以前连爬楼梯都喘不过气，现在能轻松散步，生活质量彻底改变。”另一案例中，患者因LVOT梗阻需考虑手术，经玛伐凯泰治疗后症状缓解，避免了侵入性操作，凸显了药物的临床价值。

　　与其他药品的对比 

　　对比传统药物：β受体阻滞剂通过减慢心率降低梗阻，但部分患者出现耐受性差或副作用；钙通道阻滞剂效果有限且易引发低血压。玛伐凯泰直接靶向心肌蛋白，疗效更精准，尤其适用于难治性病例。然而，其价格较高，且需严格监测心功能，用药灵活性不及传统药物。此外，作为创新疗法，长期预后数据仍在积累中，但现有证据已证明其短期效益显著。

　　玛伐凯泰作为梗阻性HCM的靶向治疗药物，以独特的作用机制填补了临床空白，为患者提供了改善症状与预后的新希望。尽管需严密监测和个体化调整，但其精准调控心肌收缩的能力，显著提升了患者的生活质量，成为HCM治疗不可或缺的组成部分。未来随着更多临床研究的推进，玛伐凯泰有望进一步优化梗阻性心脏病的管理策略，为患者带来更长久的获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：玛伐凯泰/马瓦卡坦(Mavacamten)为梗阻性肥厚型心肌病的治疗提供了新的选择

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