贫血不仅是血液疾病的常见症状，更是影响患者生活质量与生存预后的关键因素。传统治疗如长期输血虽能缓解症状，却伴随铁过载、器官损伤等副作用。罗特西普普（Reblozyl/Luspatercept）作为全球首个红细胞成熟剂，通过靶向调控细胞信号传导，破解无效造血的核心机制，为β-地中海贫血和骨髓增生异常综合征（MDS）患者提供了突破性的治疗选择。

　　罗特西普药物主要适用于两类人群：1.输血依赖型β-地中海贫血成人患者，需定期输血维持血红蛋白水平；2.MDS-RS亚型患者，尤其是伴环状铁粒幼细胞≥15%或对EPO治疗无效者。临床试验证实，罗特西普可使MDS-RS患者输血脱离率提升至38%（安慰剂组13%），中位血红蛋白提升显著，部分患者的输血频率减少超50%。此外，其在遗传性或获得性铁粒幼细胞性贫血中的应用正通过临床试验逐步探索。

　　推荐起始剂量为1.0 mg/kg，皮下注射，每3周一次。剂量调整基于血红蛋白水平与耐受性：若未达标且无严重毒性，可逐步递增至1.33 mg/kg或1.75 mg/kg；若血红蛋白超12 g/dL或出现高血压等副作用，需减量或暂停。治疗需持续至少4个月评估疗效，有效者可长期用药。需注意漏用药物时应尽快补注射，并维持原给药间隔。药物过量可能导致血红蛋白异常升高，需延迟治疗直至恢复安全水平。

　　使用罗特西普时需严格遵循以下原则：1.高血压管理：定期监测血压，必要时启动降压治疗，严重高血压需调整剂量；2.免疫监测：警惕过敏反应，如出现严重超敏反应需立即停药；3.生育与胎儿风险：治疗期间及停药后3个月内需避孕，哺乳期女性避免母乳喂养，因药物可能通过乳汁传递；4.血栓风险：长期减少输血可能间接降低血栓风险，但仍需评估；5.特殊人群：老年患者无需剂量调整，肝肾功能不全者需谨慎评估。用药前需全面评估患者状态，治疗中动态监测生命体征与实验室指标。

　　罗特西普以其创新的信号调控机制，为贫血治疗领域带来了革命性突破。从机制干预到临床验证，其通过减少输血依赖、改善血红蛋白水平及间接缓解铁过载，显著提升了患者的生存质量和预后。尽管需严格监测不良反应，但其独特的机制与便捷的给药方式，使其成为贫血患者不可或缺的新选择。未来，随着更多临床数据的积累与联合治疗方案的优化，罗特西普有望惠及更多群体，重塑贫血治疗标准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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