梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的病理复杂性曾限制治疗选择，而玛伐凯泰（Mavacamten）的问世标志着心肌病治疗进入分子调控时代。

　　玛伐凯泰适应症明确：1.成人oHCM（NYHA II-III级）：适用于存在显著梗阻（LVOT压差≥50mmHg）且症状影响生活质量的患者；2.改善功能分级：通过降低梗阻，提升NYHA分级，减少日常活动受限；3.预防心脏事件：降低因梗阻引发的心衰、心律失常风险。

　　玛伐凯泰需警惕：1.不良反应：头晕、低血压为常见副作用，可通过缓慢体位变化和剂量调整缓解；2.禁忌症：禁用强CYP2C19/3A4抑制剂，避免与负性肌力药物联用；3.心力衰竭监测：若出现LVEF下降或心衰症状，需立即停药并干预；4.长期管理：持续监测药物相互作用风险，尤其是合并其他疾病用药时。患者需保持定期沟通，确保治疗安全。

　　临床试验显示，玛伐凯泰可使患者LVOT压差平均下降60%，运动耐量提升超30%，NYHA分级改善率达68%。实际案例中，一名45岁女性患者因梗阻导致频繁晕厥，用药后LVOT压差从120mmHg降至40mmHg，晕厥消失，生活质量显著提升。另一案例中，老年患者因手术风险高选择药物治疗，玛伐凯泰使其避免侵入性手术，成功稳定病情。

　　对比传统治疗：玛伐凯泰填补了肌球蛋白层面干预的空白，适用于对β阻滞剂或钙通道阻滞剂无应答的患者。对比室间隔减薄术：其非侵入性特点为患者提供了替代选择，尤其适用于老年或合并症多的患者。此外，其动态剂量调整模式可精准平衡疗效与安全。

　　玛伐凯泰通过精准调控心肌收缩机制，为oHCM患者带来了机制突破性的治疗，显著改善症状，降低心脏事件风险，重塑生活希望。其作为心肌病领域的创新药物，需在临床评估与监测下谨慎使用，以最大化其临床效益。未来，随着更多研究深入，玛伐凯泰有望为更多患者提供精准、有效的治疗路径。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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