依库丽单抗作为革命性C5补体抑制剂，通过精准干预免疫反应中的关键节点，为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血尿毒综合征（aHUS）等罕见疾病提供了全新的治疗路径。其独特的作用机制与卓越的疗效，正逐步改变这些疾病的临床管理范式，为患者重塑正常生活提供了可能。

　　治疗原理的突破在于“定点清除免疫攻击链条”。补体系统过度激活是许多罕见病的核心致病机制，如PNH因补体持续攻击红细胞导致溶血，aHUS因补体在肾脏过度活化引发血栓与肾损伤。依库丽单抗通过特异性结合C5蛋白，阻止其裂解为C5b，从而切断膜攻击复合物的生成，保护细胞免受免疫攻击。这种“上游阻断”策略避免了传统治疗（如血浆置换）的临时性与局限性，实现持续稳定的疾病控制。

　　适应症明确覆盖四大领域：PNH患者经依库丽单抗治疗，溶血症状显著减轻，输血需求大幅下降，部分患者甚至完全摆脱输血依赖；aHUS患者通过该药物恢复血小板计数和肾功能，减少透析需求，儿童患者的长期预后明显改善；难治性重症肌无力患者用药后，肌肉无力症状缓解率达80%，激素使用量减少，生活质量提升；视神经脊髓炎谱系疾病患者复发次数减少，神经损伤进展延缓。

　　与其他药物对比，依库丽单抗展现了独特竞争力：在PNH领域，其相较于传统输血和免疫抑制剂，将疾病控制率从30%提升至90%；在aHUS中，其替代了部分高风险血浆置换需求，降低治疗复杂性。联合用药方面，其与免疫调节剂的组合在难治性病例中进一步增强了疗效，但单药方案已为患者提供了基础保障。

　　依库丽单抗的突破不仅在于改善罕见病患者的生存指标，更通过精准治疗理念，推动医学向“机制导向”的深层干预发展。随着更多适应症的验证与用药方案的优化，其将持续为罕见病领域带来变革性影响。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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