拓舒沃（艾伏尼布）作为首款针对异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变癌症的口服靶向抑制剂，通过精准干预致癌代谢通路，为复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者提供了突破性治疗方案。其独特的作用机制与显著的疗效，正逐步改变IDH1突变白血病患者的生存前景。
治疗原理的核心在于“靶向突变酶，阻断致癌代谢”。IDH1基因突变会导致酶功能异常，使代谢产物2-羟戊二酸（2-HG）异常升高，进而干扰细胞分化和增殖，推动白血病发生。拓舒沃通过选择性抑制IDH1突变酶，降低2-HG水平，恢复细胞正常分化，从而抑制白血病细胞增殖。这种精准靶向机制避免了传统化疗的广泛细胞杀伤，实现“治本”效果。
拓舒沃适应症明确聚焦于临床难点：适用于经基因检测确诊为携带IDH1易感突变的成人复发性或难治性AML患者。此类患者通常对化疗反应差，预后不佳，拓舒沃的出现填补了靶向治疗的空白，尤其是对无法耐受强化疗或移植失败的患者意义重大。
使用方法需严格遵循规范：推荐剂量为每日一次口服500毫克，可空腹或餐后服用，直至疾病进展或出现不可耐受毒性。用药前需通过验证方法确认IDH1突变状态，治疗期间定期监测血细胞计数和生化指标，首次给药后需加强毒性监测。特殊人群如肝功能不全者需评估风险，肾功能不全者无需调整剂量，但重度损害者需谨慎。
拓舒沃的突破不仅在于为IDH1突变白血病提供了高效低毒的选择，更通过代谢靶向理念推动了血液肿瘤治疗范式的转变。随着更多联合疗法与适应症扩展的研究，其临床应用前景将持续拓宽。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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