拓舒沃（艾伏尼布）作为IDH1突变癌症的靶向治疗药物，通过精准抑制异常代谢酶，为成人复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者开辟了新的生存路径。其独特的代谢调控机制与临床验证的疗效，正逐步成为此类患者的核心治疗选择。

　　拓舒沃适应症明确聚焦难治性场景：适用于经充分验证方法检测携带IDH1易感突变的成人R/R AML患者。此类患者通常面临有限治疗选择，拓舒沃的上市为其提供了独立或联合治疗的机会，尤其适用于无法接受高强度治疗或移植的老年或体弱患者。

　　药效与临床证据坚实：AG120-C-001试验数据显示，拓舒沃单药治疗使37.3%的输血依赖患者转为非输血依赖，中位无进展生存期（PFS）达5.6个月。实际案例中，一位既往接受4线治疗失败的IDH1突变患者，经拓舒沃治疗3个月后达到CRh，后续成功进行造血干细胞移植，长期生存获益显著。此外，其入脑能力为中枢白血病控制提供了潜在优势。

　　与其他药物对比，拓舒沃展现了独特优势：对比非靶向化疗，其客观缓解率（ORR）更高且耐受性更佳；与IDH2抑制剂形成互补，覆盖不同突变亚型。联合用药方案中，拓舒沃与阿扎胞苷组合在新诊断患者中ORR达74%，进一步拓展了治疗选择。安全性方面，其常见不良反应（如恶心、疲劳）多为1-2级，管理可控。

　　实际应用中，拓舒沃的疗效不仅体现在实验室指标改善，更带来患者生活质量的实质性提升。例如，一位因严重贫血依赖输血的患者，经治疗6周后脱离输血，日常活动能力恢复，治疗依从性显著提高。

　　拓舒沃的出现不仅为IDH1突变AML患者提供了生存希望，更通过代谢靶向理念推动了肿瘤治疗向“精准调控”方向发展。未来，其与其他靶向药或免疫疗法的联合探索，有望进一步优化治疗效果，重塑白血病治疗格局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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