难治性癫痫中，Dravet综合征以其高致残率和药物难治性成为临床挑战。司替戊醇（Stiripentol）作为针对该疾病的“孤儿药”，通过独特的多机制作用，显著改善患者的癫痫控制，填补了传统治疗的空白。其精准调控神经递质和联合用药增效的特点，正逐步改变Dravet综合征的治疗格局。

　　司替戊醇的抗癫痫机制涵盖三个核心层面：一是增强GABA能系统，通过抑制GABA-T酶，提升脑内GABA浓度，直接抑制神经元过度兴奋；二是调节钠通道功能，减少钠离子过度内流，稳定神经元放电；三是通过抑制CYP3A4酶，延长氯巴占等药物的代谢时间，间接增强其抗癫痫作用。这种“三重调控”机制使其在Dravet综合征（常涉及钠通道突变）中展现出独特优势，避免了单一机制药物的局限性。

　　适应症明确限定于2岁及以上Dravet综合征患者，用于联合氯巴占治疗相关癫痫发作。药物剂型包括胶囊和干混悬剂（便于儿童服用），初始剂量为50mg/kg/日，分2-3次口服，最大剂量3000mg/日。需注意，司替戊醇必须与其他抗癫痫药物（如氯巴占）联合使用，不可作为单一疗法；用药前需进行血液检查，定期监测肝肾功能，避免代谢风险。特殊人群（如肝肾功能不全者）需调整剂量，妊娠期女性慎用。

　　临床研究表明，司替戊醇联合治疗使67%-71%的患者发作减少≥50%，显著高于传统药物（如托吡酯缓解率仅10%-20%）。长期随访显示，49%的患者全身强直-阵挛发作长期减少≥50%，且认知功能评分显著提升。安全性方面，司替戊醇主要副作用为嗜睡（67%）和食欲下降（45%），多为轻中度，通过剂量调整可缓解；而传统药物常导致不可逆的认知障碍（30%）和代谢副作用。此外，司替戊醇通过增强氯巴占疗效，减少了后者因剂量增加带来的镇静风险，实现“1+1＞2”的效果。

　　一位6岁患儿，确诊Dravet综合征后经历多种药物治疗无效，每月发作超过25次，严重影响发育。加入司替戊醇联合氯巴占方案后，3个月内发作频率降至每月5次，癫痫持续状态消失。治疗1年后，患儿认知功能改善，可参与简单学习活动，家庭生活恢复正常。此类案例在临床中广泛存在，验证了药物对难治性癫痫的显著控制效果。

　　司替戊醇的出现不仅为Dravet综合征提供了有效武器，更体现了精准医疗理念在癫痫领域的突破。其多机制调控和联合增效策略，为患者带来了更优的治疗选择。然而，药物管理需结合个体化的剂量调整、长期监测和生活方式干预，患者需在专业团队指导下用药。未来，随着更多机制研究和联合方案的验证，司替戊醇有望进一步扩大适用人群，推动难治性癫痫治疗向精准化、个体化方向发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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