转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是一种罕见但致死率较高的进行性心脏疾病，源于异常折叠的转甲状腺素蛋白在心肌组织中沉积，导致心脏功能逐渐恶化。长期以来，临床缺乏有效延缓疾病进展的手段，患者预后较差。近年来，武特里西兰作为一种新型RNA干扰治疗药物，为这一疾病带来了突破性治疗选择。该药物通过靶向肝脏中转甲状腺素蛋白的信使RNA，显著降低异常蛋白的生成，从而减缓淀粉样物质在心脏中的沉积，保护心功能。

　　武特里西兰适用于经基因确诊的转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病成年患者，尤其适用于表现为稳定型心力衰竭、纽约心脏协会（NYHA）心功能分级I至III级的个体。临床研究显示，该药物可显著降低全因死亡与心血管事件的复合风险。在一项纳入655例患者的全球多中心试验中，武特里西兰使复合终点风险下降28%（风险比0.72，95%置信区间0.56～0.93），并在42个月内将全因死亡率降低36%（风险比0.64）。在未联合其他TTR稳定剂的单药治疗亚组中，主要终点风险进一步降低至33%，死亡率下降35%，显示出明确的生存获益。

　　武特里西兰以皮下注射方式给药，推荐剂量为每月一次，每次25毫克，注射部位可选择腹部、上臂或大腿，操作简便，便于长期管理。治疗过程中无需根据体重调整剂量，也无需常规监测肝肾功能，但建议定期评估心脏功能与生活质量指标。常见不良反应包括注射部位反应、轻度关节痛和头痛，多数为轻度至中度，可自行缓解。由于其作用机制特异，与其他心血管药物相互作用风险较低，适合合并用药。

　　与其他治疗手段相比，武特里西兰展现出独特优势。传统TTR稳定剂如氯苯唑酸通过结合转甲状腺素蛋白延缓其解离，但无法减少蛋白总量；而武特里西兰直接从基因层面干预蛋白合成，实现源头控制。研究数据显示，在已使用氯苯唑酸的患者中加用武特里西兰，仍可进一步降低主要复合终点风险22%，全因死亡率下降41%，提示其具有额外治疗价值。此外，相较于肝移植等侵入性治疗，武特里西兰无需手术干预，安全性更高，适用人群更广。

　　在实际临床应用中，一名74岁男性患者因进行性劳力性呼吸困难就诊，确诊为转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，基线NT-proBNP水平为1800 ng/L，NYHA II级。在接受武特里西兰治疗两年后，其6分钟步行距离增加45米，KCCQ生活质量评分提升18分，NT-proBNP水平稳定在1500 ng/L以下，未发生心血管住院或死亡事件。该案例体现了武特里西兰在延缓疾病进展、维持功能状态方面的实际效果。尤其在病情较轻的亚组中，年龄小于75岁、NT-proBNP低于2000 ng/L的患者主要终点风险降低达46%，死亡率下降45%，提示早期干预可能带来更大获益。

　　尽管武特里西兰尚未覆盖所有患者群体，如NYHA IV级或已接受TTR降低治疗者被排除在关键试验之外，其长期安全性仍需持续观察，但现有证据已确立其在该疾病治疗中的重要地位。作为首个针对TTR基因表达的RNA干扰疗法，它不仅改变了疾病自然病程，也为其他淀粉样变性疾病的治疗提供了新思路。未来随着更多真实世界数据积累，其临床应用策略将进一步优化，为更多患者带来生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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