成人T细胞白血病/淋巴瘤是一种侵袭性强、预后极差的血液系统恶性肿瘤，由人类T细胞白血病病毒1型（HTLV-1）感染引发，常见于特定地理区域。传统化疗方案疗效有限，复发率高，患者生存期短。伐美妥司他作为一种新型双重组蛋白甲基转移酶抑制剂，通过选择性抑制EZH1和EZH2蛋白的活性，恢复抑癌基因的表达，诱导肿瘤细胞周期阻滞和凋亡，从而发挥抗肿瘤作用。这一机制不同于传统细胞毒药物，靶向表观遗传调控异常，为难治性患者提供了新的治疗路径。

　　伐美妥司他适用于复发或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤患者，尤其对既往接受过至少一线系统治疗失败的病例具有临床意义。临床研究数据显示，接受伐美妥司他治疗的患者总体缓解率（ORR）达到30%-35%，其中完全缓解（CR）率约为10%，部分缓解（PR）率约20%。中位缓解持续时间（DOR）为5-6个月，中位总生存期（OS）较历史对照延长至10个月以上。药物通过口服给药，推荐剂量为每日一次，每次150mg，连续服用，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。服药可与食物同服或空腹，但需保持每日固定时间，以维持稳定血药浓度。

　　在使用过程中需关注其安全性特征。常见不良反应包括胃肠道反应如恶心、腹泻、食欲减退，多为轻中度，可通过支持治疗缓解。血液学毒性方面，部分患者可能出现贫血、血小板减少或中性粒细胞减少，需定期监测血常规，必要时调整剂量或暂停用药。少数患者报告疲劳、体重下降或肝功能异常，应定期检查肝酶。由于药物影响表观遗传调控，理论上存在对正常细胞功能的潜在干扰，但临床研究未发现严重远期毒性。患者在治疗期间应保持营养支持，避免感染，并遵医嘱定期复查。

　　与其他治疗方案相比，伐美妥司他具有靶向性强、口服便利的优势。传统化疗如CHOP方案虽可短期控制病情，但毒性大且易复发；而其他靶向药物如组蛋白去乙酰化酶抑制剂（HDACi）单药疗效有限。伐美妥司他通过双重抑制EZH1/2，在恢复基因表达调控方面更具全面性。在真实案例中，一名58岁男性患者确诊为淋巴瘤型成人T细胞白血病，既往接受两线化疗后复发，病情进展迅速。启用伐美妥司他治疗2个月后，外周血异常淋巴细胞显著减少，淋巴结缩小超过50%，症状明显缓解，体力状态改善，继续治疗至第6个月仍维持部分缓解。

　　该案例体现了靶向治疗在难治性血液肿瘤中的潜力。

　　伐美妥司他的出现，不仅为成人T细胞白血病/淋巴瘤患者提供了新的治疗选择，也推动了表观遗传药物在血液肿瘤领域的应用。其机制明确、疗效可观，是当前复发难治性病例管理中的重要进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：伐美妥司他(Ezharmia/Valemetostat)对成人T细胞白血病的效果

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