胶质瘤的治疗长期以来依赖手术、放疗和化疗，但这些手段对神经功能的潜在损害限制了其应用。随着分子生物学的发展，IDH突变成为胶质瘤治疗的关键靶点。沃拉西地尼通过高效抑制突变型IDH1/2，显著降低2-HG水平，恢复细胞正常代谢与分化，从而实现对肿瘤生长的持续抑制。其作用机制精准，不依赖细胞毒效应，减少了对正常脑组织的损伤，为患者提供了更可持续的治疗路径。

　　沃拉西地尼适用于IDH1或IDH2突变的2级胶质瘤患者。临床数据显示，沃拉西地尼可使中位PFS延长至27.7个月，ORR虽不高，但疾病稳定率（SD）达70%以上，表明其主要通过稳定病灶实现长期控制。脑脊液药物浓度研究证实其良好入脑能力，为中枢病灶控制提供保障。治疗方案为每日一次口服400毫克，用药简单，适合长期维持。药物半衰期约50小时，支持每日一次给药。

　　在安全性管理方面，需定期监测心电图和肝功能。QT间期延长发生率约5%，多为轻度，但需警惕高危人群。肝酶升高常见于前两个月，多数可自行恢复。若出现3级毒性，应暂停用药，恢复后可减量至300毫克继续治疗。患者应避免怀孕，用药期间及停药后至少1个月内采取有效避孕。

　　与观察等待策略相比，沃拉西地尼显著延缓进展时间，减少早期放疗需求。与化疗相比，其血液学毒性极低，感染风险小。在临床实践中，一名33岁男性患者因IDH2突变型2级星形细胞瘤术后残留，选择沃拉西地尼治疗，30个月后MRI显示肿瘤体积缩小20%，神经功能完好，未接受放疗，生活质量保持良好。

　　该案例展现了沃拉西地尼在实现长期疾病控制、避免放疗相关损伤方面的优势。

　　沃拉西地尼为IDH突变胶质瘤患者提供了高效、安全、可耐受的治疗选择。其口服便利性与良好安全性，使患者在控制肿瘤的同时维持生活质量。随着更多长期数据积累，其在胶质瘤治疗格局中的作用将持续增强。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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