β-地中海贫血是一种因β-珠蛋白基因缺陷导致红细胞生成异常的遗传性血液病，患者常依赖长期输血维持生命，但反复输血易引发铁过载，损害心、肝等重要器官。罗特西普作为一种新型红细胞成熟剂，通过靶向调控晚期红细胞成熟过程，促进晚幼红细胞向成熟红细胞转化，改善无效造血，从而提升血红蛋白水平，减少输血需求。其作用机制不同于传统支持治疗，是从疾病核心病理环节入手，重建红细胞生成的效率与质量。

　　罗特西普适用于需要定期输血的β-地中海贫血成人患者，尤其适用于非输血依赖型或部分依赖型患者。临床研究显示，在接受罗特西普治疗的患者中，超过20%实现了输血负担减少33%以上，部分患者甚至达到输血独立。药物通过皮下注射给药，推荐起始剂量为1.0 mg/kg，每3周一次，根据血红蛋白反应可调整至1.25 mg/kg。治疗期间需定期监测血红蛋白、铁蛋白及肝肾功能，避免血栓风险。

　　一位38岁的女性患者，自幼诊断为β-地中海贫血，每4周需输注2单位红细胞，铁蛋白水平持续高于2500μg/L，已开始铁螯合治疗。加用罗特西普后6个月，输血频率降至每6周一次，血红蛋白稳定在85 g/L以上，铁蛋白逐步下降至1800μg/L，生活质量显著改善。另一例男性患者因脾切除术后输血需求增加，使用该药后红细胞生成明显增强，网织红细胞计数上升，输血间隔延长，疲劳感减轻。这些案例表明，罗特西普不仅能减少输血，还能改善整体造血功能。

　　与其他治疗手段相比，罗特西普具有独特优势。与仅提供红细胞支持的输血治疗不同，它通过调节内源性造血过程，减少对外源性输血的依赖。与传统促红细胞生成素（EPO）相比，罗特西普作用于晚期红细胞成熟阶段，更精准地解决地中海贫血中的无效造血问题，且不刺激早期造血干细胞耗竭。常见不良反应包括头痛、关节痛和轻度高血压，发生率约10%-15%，多为轻度，可对症处理。需注意避免在活动性血栓疾病患者中使用。

　　罗特西普的出现，为β-地中海贫血的治疗带来了从“支持”到“修正”的转变。其通过促进红细胞成熟，有效降低输血频率，减轻铁过载及相关并发症，提升了患者的长期预后。作为疾病修饰治疗的重要进展，它为患者提供了更可持续、更高质量的生活可能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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