免疫性血小板减少症的治疗挑战在于部分患者对常规疗法无反应或无法耐受长期副作用。福坦替尼作为一种口服SYK抑制剂，通过精准阻断巨噬细胞对抗体包被血小板的吞噬过程，减少外周破坏，从而提升血小板数量。这一机制不依赖于免疫抑制或促进生成，代表了治疗策略的创新方向，尤其适用于传统治疗失败的患者。

　　福坦替尼用于成人慢性免疫性血小板减少症，特别是对糖皮质激素、免疫球蛋白或促生成药物反应不佳者。数据显示，约50%的患者在使用福坦替尼后可达到有效应答，即血小板计数稳定在≥50×10⁹/L，且出血事件显著减少。治疗采用每日两次口服，起始剂量100mg，可依据疗效和耐受性上调至150mg每日两次。多数患者在用药2周内开始见效，需持续用药以维持疗效。

　　一位60岁的男性患者，病史8年，曾接受脾切除仍复发，血小板长期低于30×10⁹/L，使用福坦替尼后第12天升至55×10⁹/L，维持治疗5个月未出血。另一例女性患者，因颅内出血风险住院，血小板为15×10⁹/L，用药后18天升至60×10⁹/L，顺利出院。这些实例证明其在高危患者中的救治潜力。

　　与其他药物相比，福坦替尼避免了广泛免疫抑制，感染风险较低。与罗米司亭等促生成药物无交叉耐药，可作为序贯或联合选择。其主要不良反应为腹泻和高血压，多可控。需警惕肝酶升高，建议每两周监测肝功能至稳定。G6PD缺乏者无需调整剂量，安全性较好。

　　福坦替尼为难治性免疫性血小板减少症提供了新的治疗维度。其口服便利性、明确疗效和相对安全的特性，使其成为临床管理中的重要选项。未来随着生物标志物研究的深入，或可更精准识别应答人群，进一步提升治疗效率。作为靶向破坏通路的代表药物，其应用前景值得持续关注。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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