在免疫性血小板减少症的病理过程中，自身抗体标记的血小板被脾脏和肝脏中的巨噬细胞通过Fc受体识别并吞噬，导致外周血小板数量急剧下降。福坦替尼通过抑制脾酪氨酸激酶（SYK）的活性，中断这一吞噬信号通路，减少单核-巨噬系统对血小板的清除，从而有效提升血小板计数。这种靶向干预不依赖于促进血小板生成，而是直接解决破坏过快的核心问题，为特定患者群体提供了精准治疗策略。
福坦替尼适用于成人慢性免疫性血小板减少症患者，尤其在糖皮质激素、免疫球蛋白或促生成药物治疗失败后。研究证实，使用福坦替尼的患者中，约52%在治疗3个月内实现有效应答，中位起效时间为14天。维持治疗可使多数应答者长期保持血小板在安全范围，显著降低自发性出血风险。给药方式为口服，每日两次，起始剂量100mg，根据疗效和耐受性调整。患者可在家中服药，但需定期门诊随访以监测安全性。
相较于血小板生成素受体激动剂，福坦替尼不刺激骨髓增生，适用于骨髓储备有限或存在血栓风险的患者。与利妥昔单抗相比，其起效更快，无需静脉输注，且免疫抑制程度较轻。常见不良反应包括腹泻、高血压和头痛，多数为轻中度。约10%患者因不良反应需减量或暂停，但多数可重新耐受。治疗前应评估心血管状况，控制基础疾病。
福坦替尼以其独特的靶向机制和口服便利性，成为难治性免疫性血小板减少症管理中的重要工具。它不仅提升了治疗应答率，也为个体化治疗提供了新思路。随着临床经验积累，合理选择适用人群、优化给药策略，将有助于最大化其治疗效益，为患者带来更安全、更持久的疾病控制。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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