骨髓增生异常综合征（MDS）伴环状铁粒幼细胞患者常表现为严重贫血，依赖输血，生活质量低下。这类患者的骨髓中存在大量铁粒幼细胞，提示红细胞成熟受阻，无效造血显著。罗特西普通过激活TGF-β超家族信号通路中的特定受体，调节SMAD通路，促进晚期红细胞的成熟与分化，打破无效造血的恶性循环，从而提升内源性血红蛋白合成能力。

　　罗特西普适用于有贫血且需要输血支持的MDS伴环状铁粒幼细胞成人患者。研究数据显示，约40%的患者在使用罗特西普后实现红细胞输注独立，持续时间超过8周，部分患者血红蛋白较基线提升超过15 g/L。治疗方案为皮下注射，起始剂量1.0 mg/kg，每3周一次，根据血红蛋白变化和耐受性调整。治疗初期需密切监测血栓风险，尤其在老年患者中。

　　一位65岁的男性患者，诊断为MDS伴环状铁粒幼细胞，每5周需输注1-2单位红细胞，血红蛋白维持在70 g/L以下。使用罗特西普治疗3个月后，血红蛋白升至90 g/L以上，连续6个月未输血，体力明显恢复。另一例女性患者因贫血导致心功能下降，NYHA分级达II-III级，治疗后血红蛋白稳定在100 g/L左右，心功能改善，可进行日常散步和家务劳动。这些实例说明，罗特西普不仅能纠正贫血，还能改善器官功能和整体状态。

　　相较于传统治疗如免疫调节剂或EPO，罗特西普作用机制更精准，专一针对红细胞成熟障碍环节。与仅暂时刺激造血的EPO不同，罗特西普促进晚期红细胞的最终成熟，效果更持久。其不增加白血病转化风险，安全性良好。常见副作用包括头晕、乏力和轻度蛋白尿，通常可控。需避免与强效促红细胞生成药物联用，以防红细胞过度增多。

　　罗特西普为MDS伴环状铁粒幼细胞患者提供了全新的治疗路径，其通过修复红细胞成熟过程，实现贫血改善和输血减少，显著提升了患者的生存质量。作为靶向无效造血的创新药物，它代表了血液病治疗的重要进步，为临床管理带来深远影响。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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