慢性贫血是多种血液系统疾病的共同表现，尤其在β-地中海贫血和MDS伴环状铁粒幼细胞中，无效造血是核心病理机制。罗特西普通过特异性结合TGF-β家族配体，调节SMAD2/3信号通路，促进晚期红细胞的核排出与成熟，增加功能性红细胞的生成，从而改善贫血状态。这一机制不依赖刺激早期造血，避免了传统促红素治疗的局限性，为难治性贫血提供了新策略。

　　罗特西普适用于需要输血的β-地中海贫血及MDS伴环状铁粒幼细胞患者。临床数据表明，治疗6个月后，约25%的β-地中海贫血患者输血负担减少50%以上，MDS患者中约38%实现输血独立。药物以皮下注射方式给药，剂量为1.0 mg/kg，每3周一次，可依据个体反应调整。治疗期间应监测血红蛋白动态、铁代谢指标及血栓风险，尤其在高龄或合并心血管疾病者中。

　　一位42岁的β-地中海贫血患者，长期每3周输血一次，铁蛋白达3000μg/L，心脏T2*MRI提示心肌铁沉积。使用罗特西普后，输血间隔延长至8周，铁蛋白下降至2000μg/L，心功能稳定。另一例MDS患者，治疗前每月需输血，使用后连续12周未输血，血红蛋白维持在95 g/L以上，体力活动能力显著提升。这些案例印证了罗特西普在真实世界中的持续疗效与安全性。

　　与其他贫血治疗药物相比，罗特西普优势在于其作用于红细胞成熟末端阶段，直接解决无效造血问题。与EPO相比，不增加心血管事件风险，且在铁过载背景下仍有效。与输血相比，减少铁负荷，降低器官损伤风险。不良反应以轻度头痛、关节痛为主，发生率约12%，多为一过性。禁用于活动性血栓或严重未控制高血压患者。

　　罗特西普以其精准作用机制和显著临床获益，成为慢性贫血管理中的重要工具。其不仅减轻输血依赖，更从病理生理层面改善造血质量，为患者带来长期健康益处。作为血液病治疗的里程碑，它重塑了我们对无效造血的认知与干预方式。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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