骨髓纤维化是一种罕见的骨髓增殖性肿瘤，其特征是骨髓中胶原纤维异常沉积，导致造血功能紊乱，常表现为脾脏肿大、全身症状负担重及进行性血细胞减少。传统治疗手段如JAK2抑制剂在改善症状和缩小脾脏方面有一定效果，但对于血小板计数显著降低的患者往往受限，因多数药物在低血小板条件下需减量或停用，限制了长期管理。帕克替尼作为一种新型口服激酶抑制剂，不仅靶向JAK2和FLT3通路，还对IRAK1具有显著抑制作用，从而在控制炎症信号、减轻脾肿大和改善全身症状方面发挥多重作用，尤其适用于血小板计数低于50×10⁹/L的患者。其独特的药理特性使其在低血小板人群中仍可安全启动和维持治疗，填补了临床治疗的空白。
临床研究证实，帕克替尼在血小板低于50×10⁹/L的患者中，仍能实现显著的临床获益。PERSIST试验数据显示，治疗28周时，55%的患者达到脾脏应答，症状评分改善超过50%的患者比例为48%。一位58岁女性患者，因继发性骨髓纤维化导致血小板持续低于40×10⁹/L，无法接受标准JAK抑制治疗。启用帕克替尼后，3个月内脾脏从肋下8cm缩小至3cm，全身症状评分下降60%，无需输注血小板或红细胞。治疗一年后，病情保持稳定，可正常参与家庭活动。该案例展示了其在真实世界中的持久疗效和安全性。
该药为口服制剂，推荐剂量为每日两次，不受进食影响，便于患者长期坚持。在PERSIST-1和PERSIST-2临床试验中，帕克替尼在血小板减少患者中展现出显著疗效。数据显示，治疗24周时，约60%的患者脾脏体积缩小超过35%，症状评分改善超过50%的比例达45%。一位65岁男性患者，诊断为原发性骨髓纤维化，血小板计数为38×10⁹/L，伴有明显乏力、盗汗和左上腹胀痛。因无法耐受其他JAK抑制剂的血液学毒性，改用帕克替尼后，12周内脾脏缩小40%，全身症状显著缓解，血小板未进一步下降，生活质量明显提升。这一案例体现了其在难治性人群中的临床价值。
与其他JAK抑制剂相比，帕克替尼在低血小板患者中的应用优势突出。例如，鲁索替尼在血小板低于50×10⁹/L时通常需减量或避免使用，而帕克替尼在该人群中仍可全剂量给药，确保治疗强度。此外，其对IRAK1的抑制作用可能有助于减轻炎症驱动的疾病进展，这是其他JAK抑制剂所不具备的特性。研究还显示，帕克替尼在改善贫血方面具有一定潜力，部分患者血红蛋白稳定或上升，减少了输血需求。
治疗期间需监测血常规、肝功能和心电图，警惕轻度QT间期延长，但临床显著心律失常发生率低。常见不良反应包括腹泻、恶心和头晕，多为轻中度，可通过支持治疗缓解。患者应避免与强效CYP3A4抑制剂或诱导剂联用，以维持药物稳态浓度。帕克替尼的出现，为伴有严重血小板减少的骨髓纤维化患者提供了安全有效的治疗选择，显著改善了其症状控制和长期预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕克替尼(Pacritinib/Vonjo)治疗骨髓纤维化患者的效果怎么样？
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